GC녹십자·한미약품 파브리병 치료제 1/2상 첫 환자 투여

GC녹십자와 한미약품은 지난 14일 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(코드명 GC1134A/HM15421)’의 글로벌 1/2상 임상시험 첫 번째 환자에 대한 투여가 이뤄졌다고 밝혔다. 첫 환자 투여는 연세대 세브란스병원에서 진행됐다.

LA-GLA를 공동 개발 중인 양사는 미국과 한국에서 1/2상 IND(임상시험계획)를 승인받고 다국가 임상을 진행 중이다. 지난 4월에는 아르헨티나에서도 1/2상 IND 승인을 획득했다. 이번 임상은 파브리병을 진단받은 18세 이상 성인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 평가한다.

1/2상은 미국 버지니아주 소재의 비영리 의료 연구기관 LDRTC(Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center)를 포함한 6개 기관과 한국 양산부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 실시된다. 스크리닝 후 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여받는다.

LA-GLA는 지속형 효소대체요법 치료제로, 월 1회 피하 주사를 통해 편의성을 높일 것으로 기대된다. 또 비임상 연구에서 기존 치료제보다 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 입증했다. 2024년 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 2025년 1월에는 한국 식품의약품안전처로부터 각각 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.

연세대 세브란스병원 홍그루 교수는 “글로벌 임상의 첫 환자 투여를 하게 되어 기쁘며, 임상을 통해 많은 파브리 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다”고 말했다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 “LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작되어 기쁘다”며 “파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.

한미약품 이문희 GM임상팀장은 “랩스커버리 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”고 말했다.