지놈앤컴퍼니, 담도암 치료제 시장 변화로 GEN-001 2상 중단

지놈앤컴퍼니가 담도암 치료제 시장의 변화로 인해 ‘GEN-001’의 2상 임상시험을 조기 종료하기로 결정했다. 2022년 임상 승인 이후 2년 4개월 만의 결정이다.

지놈앤컴퍼니는 지난 12일 공시를 통해 담도암 환자를 대상으로 한 마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001 국내 2상을 조기 종료한다고 밝혔다.

지놈앤컴퍼니는 최근 MSD의 ‘키트루다(성분명 펨브롤리주맙)’과 화학항암제(젬시타빈 및 시스플라틴) 병용요법이 담도암 1차 치료요법으로 승인받으면서 시장 환경이 변화했고, 이에 따른 투자 대비 사업성 검토 결과를 반영한 것이라고 설명했다.

담도암은 5년 생존율이 5~15%에 불과할 정도로 진단 후 예후가 나쁜 암종 중 하나로, 지놈앤컴퍼니는 기존 치료에 효과를 보지 못한 담도암 환자에게 새로운 2차 치료 옵션을 제공하고자 이번 임상을 추진했었다.

지놈앤컴퍼니는 2022년 11월 식품의약품안전처로부터 진행성 불응성 담도암 환자를 대상으로 펨브롤리주맙과 병용 투여 시 GEN-001의 안전성 및 유효성을 평가하는 2상을 승인받았다. 당시 임상 계획은 면역항암제 미경험 환자(코호트 1)와 면역항암제 경험 환자(코호트 2)를 대상으로 펨브롤리주맙과 GEN-001 병용 효과를 평가하는 것이었다.

이후 2023년 4월 임상 변경을 신청해 같은 해 6월 승인을 받았는데, 주요 변경 내용은 펨브롤리주맙 및 mFOLFOX(플루오로우라실/류코보린/옥살리플라틴), GEN-001을 병용 투여하는 코호트 3을 추가한 것이다. 이는 화학항암제와 면역항암제, 마이크로바이옴 치료제의 3중 병용요법을 통해 치료 효과를 극대화하기 위한 전략이었다.

당시 지놈앤컴퍼니는 “현재 담도암 환자에게 2차 표준치료가 정립되어 있지는 않지만, 1차 표준치료에 실패한 환자 대상으로 mFOLFOX가 가장 많이 처방되고 있다”며 “1차 치료에 실패한 담도암 환자 대상으로 펨브롤리주맙과 mFOLFOX 그리고 GEN-001을 병용 투여하는 코호트 3을 추가해 GEN-001의 안전성 및 유효성을 함께 탐색하고자 한다”고 설명했다.

또 보도자료를 통해 임상시험계획 변경의 배경으로 아스트라제네카의 면역항암제 ‘임핀지(성분명 더벨루맙)’를 활용한 병용요법이 담도암 1차 표준 치료제로 승인된 치료 환경 변화에 대응하기 위한 것이라고 설명하기도 했다.

2상은 서울대병원을 포함한 국내 8개 병원에서 최대 148명의 환자를 대상으로 2023년 8월부터 2026년 10월까지 진행될 예정이었다. 지놈앤컴퍼니는 2024년 9월 환자 등록을 시작하며 임상을 본격화했으나, 담도암 치료 환경의 급격한 변화로 인해 신약개발 전략을 수정하게 됐다.