큐로셀의 국산 CAR-T 치료제 개발 도전 결과는?

큐로셀이 CD19 타깃 CAR-T 치료제 ‘CRC01(일반명 안발캅타진 오토류셀)’ 국내 2상 임상시험에서 유효성 입증에 성공했다. 큐로셀은 오는 9월경 국내 품목허가를 신청할 계획이다.

큐로셀은 지난 6일 공시를 통해 CRC01 2상 코호트 2A(림프종) 탑라인(top-line) 결과를 공개했다. 해당 임상은 공개, 다기관, 단일군으로 수행됐으며, 서울대병원, 삼성서울병원, 서울아산병원, 화순전남대병원, 부산대병원, 국립암센터 등 국내 6개 의료기관에서 진행됐다.

큐로셀은 리툭시맙, 안트라사이클린을 포함해 두 가지 이상의 화학요법을 받은 후 자가조혈모세포이식(ASCT)에 실패했거나 부적합했던 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 성인 환자 79명을 대상으로 CRC01의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가했다.

해당 임상 연구는 다양한 유형의 거대 B세포 림프종 환자들을 대상으로 했으며, 미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL), 3B 등급의 소포림프종(FL3B), 고도 B세포 림프종(HGBL), 원발성 종격동 거대 B 세포 림프종(PMBCL) 등이 포함됐다.

1차 평가지표는 BICR(맹검독립중앙심사위원회) 평가 객관적 반응률(ORR)이며, 분석 결과 ORR 75.3%(55/73)로 통계적으로 유의함이 확인됐다(97.65% 신뢰구간[CI]: 65.3, NA; p<0.0001). 이중 완전관해율(CRR)은 67.1%, 부분반응률(PRR)은 8.2%였다.

큐로셀은 올해 2분기 내 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령할 예정이다. 아울러, 오는 6월 스페인 마드리드에서 열리는 유럽혈액학회에 참석해 2상 결과를 발표하고 9월경 식품의약품안전처에 CRC01 국내 품목허가를 신청할 계획이다.

큐로셀이 식약처로부터 CRC01을 승인받을 경우, CRC01는 국내 기업이 처음으로 개발에 성공한 국산 CAR-T 치료제가 된다. 지난해 11월 코스닥 시장에 상장한 큐로셀의 6일 주가는 전일 종가 대비 0.72%(250원) 하락한 3만4,550원을 기록했다.

한편, 해외에서 ▲노바티스 ‘킴리아주(성분명 티사젠렉류셀)’ ▲BMS ‘아베크마(성분명 이데캅타겐비클레우셀)’, ‘브레얀지(성분명 리소캅타겐마라루셀)’ ▲존슨앤드존슨 ‘카빅티주(성분명 실타캅타젠오토류셀)’ ▲길리어드사이언스 ‘테카르투스(성분명 브렉수카브타겐오토루셀)’, ‘예스카타(성분명 액시캅타겐실로루셀)’ 등이 허가된 가운데 국내에는 킴리아와 카빅티가 도입됐다.