"혁신기술 기반 K-항암면역세포치료제 저력 보여줄 것"

"CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제는 말기 혈액암에서 획기적인 치료 효과를 증명했으며 향후 고형암에도 적용하기 위한 기술 개발 경쟁이 전 세계적으로 치열한 상황이다. 큐로셀은 대한민국 최초의 CAR-T 치료제 상업화를 시작으로, 차별화된 차세대 CAR-T 기술과 글로벌 수준의 연구개발 역량을 앞세워 세계 시장에서 혁신적인 항암면역세포치료제 전문 기업으로 자리매김하겠다."

국내 CAR-T 치료제 전문 기업 큐로셀 김건수 대표는 지난 20일 진행된 기업공개(IPO) 기자간담회에서 큐로셀의 상장 계획 및 기업 비전에 대해 소개하며 이 같이 말했다.

큐로셀은 지난 2016년 차세대 CAR-T 치료제 개발을 목표로 설립됐다. CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 면역세포인 T세포를 분리하고 유전자 조작을 통해 암세포를 효과적으로 제거할 수 있도록 한 세포유전자치료제다.

회사는 CD19 타깃으로 하는 CAR-T 치료제 '안발셀(성분명 안발캅타진 오토류셀, Anbal-cel)'을 개발해 국내 최초로 2021년 2월 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다.

안발셀은 글로벌 시장에 출시된 일반 CAR-T 치료제의 약효를 개선하기 위해 추가로 'PD-1'과 'TIGIT'이라는 2종의 면역관문수용체 발현을 억제시키는 자체 개발 'OVIS' 기술이 적용된 차세대 CAR-T 치료제다.

특히 'OVIS' 기술은 CAR-T 치료제와 면역관문억제제의 장점만을 동시에 구현한 융합 기술로 시장의 주목을 받고 있다.

일반적인 T세포가 암세포를 제거하는 과정에서 T세포 표면에 면역관문 수용체라는 단백질의 생성이 증가하게 되고, 이 단백질이 암세포의 특정 부위(리간드)와 결합하게 되면 T세포의 암세포 사멸 능력이 크게 떨어진다. 이러한 면역관문수용체의 기능을 차단하는 것이 '면역관문억제제'다.

CAR-T 치료제 역시 T세포를 이용하는 관계로 암세포 사멸 과정에서 CAR-T세포 표면에 면역관문수용체의 발현이 증가하게 되는데, 큐로셀은 OVIS 기술을 통해 T세포에 유전자 조작으로 CAR 발현과 함께 2종의 면역관문수용체인 'PD-1'과 'TIGIT'의 발현을 동시에 억제하는 데 세계 최초로 성공했다.

큐로셀은 국내를 비롯한 해외 25개국에 OVIST의 특허를 출원했으며, 이 가운데 현재까지 한국과 미국, 유럽, 일본에서 특허 등록을 완료해 기술적 우위로 진입장벽을 높였다.

이 같은 기술이 적용된 안발셀은 실제 임상시험 시료를 분석한 결과, CAR-T 치료제의 기능을 저하시키는 PD-1의 발현을 70%, TIGIT의 발현을 90%까지 억제시키는 것으로 확인됐으며, 글로벌 시장에서 판매되고 있는 일반 CAR-T 치료제 대비 치료 성적을 크게 개선하는 결과를 얻었다.

2상 임상시험 중간 결과에서 완전관해율 71%를 기록해 국내에서 유일하게 판매 중인 노바티스 '킴리아'의 완전관해율 40%를 크게 뛰어넘었으며, 큐로셀은 이 같은 결과를 지난 6월 국제림프종학회(ICML 2023)에서 구두 발표한 바 있다.

큐로셀은 안발셀에 대해 올해 안에 2상을 성공적으로 마무리한 후 내년 9월경 식약처 신약허가(NDA) 신청을 통해 본격적인 상업화를 추진할 계획이다.

또한 회사는 안발셀을 통해 입증한 기술력을 기반으로 적응증을 확대 및 신규 프로젝트 발굴에도 주력하고 있다. 혈액암 분야에서는 기존 CD19 외에 T세포 림프종 등 총 6개 질환, 고형암 분야에서는 전립선암, 폐암 등 총 6개 질환에 대한 연구가 진행 중이다.

여기에 더해 큐로셀은 생산된 CAR-T 치료제의 출하를 위한 품질검사 과정에서 기존 30일이 소요되던 검사법을 7일로 단축시키는 신속검사법을 개발해 식약처로부터 국내 최초로 승인받았다.

이 신속검사법에 따라 안발셀은 환자의 면역세포 채취로부터 총 16일 만에 투여가 가능하도록 공급 기간을 단축했다. 악화 속도가 빠른 말기 암환자의 상황을 감안했을 때, 또 하나의 큰 시장 경쟁력을 확보했다는 평가를 받고 있다.

또한 큐로셀은 지난 2020년 삼성서울병원 미래의학관 내 국내 최초 임상용 의약품 생산을 위한 GMP 설비를 구축한 데 이어 올해 4월에는 국내 최초이자, 최대의 상업용 GMP 생산시설을 완공하고 허가를 위한 밸리데이션(품질 검증 자체 점검)을 진행 중이다.

이 시설은 글로벌 수준으로 구축돼 국내는 물론 해외 시장의 수요에도 대응할 수 있다.

이날 김건수 대표는 "큐로셀은 비상장 단계에서 국내 매출을 통해 안정적인 영업이익을 창출할 기반을 마련하고자 노력해 왔다"며 "이 과정에서 기초연구, 동물시험, 공정개발, 분석법 확립, IND 신청, 임상용의약품 생산, 임상시험수행, 신약허가, 상업용 제품 생산까지 모든 과정에서의 역량을 성공적으로 확보했다"고 강조했다.

이어 김 대표는 "상장 이후 큐로셀은 차세대 CAR-T 기술의 글로벌 사업을 추진을 통해 면역세포항암제 분야의 글로벌 리더로 성장할 것"이라고 포부를 밝혔다.

한편, 큐로셀은 지난 5월 기술특례 상장을 신청했으며 지난 9월 7일 상장예비심사를 통과했다.

10월 20일부터 26일까지 기관투자자 대상 수요 예측을 진행해 최종 공모가를 확정하고, 오는 31일과 11월 1일 일반 청약을 받은 후 11월 중 상장할 예정이다.

총 공모 주식 수는 160만 주로, 주당 공모 희망가는 2만9,800원~3만3,500원이다. 이번 공모를 통해 약 536억원(공모가 상단 기준)을 조달한다는 계획. 대표 주관 회사는 삼성증권과 미래에셋증권이 공동으로 맡았다.