큐로셀, ALL 대상 CAR-T 치료제 임상 개시

큐로셀이 첫 국산 CAR-T 치료제 개발에 더해 적응증 확대라는 새로운 도전에 나섰다.

큐로셀은 지난 26일 재발성, 불응성 성인 급성림프구성백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, 이하 ALL) 환자를 대상으로 하는 CAR-T 치료제 후보물질 ‘CRC01(성분명 안발캅타진 오토류셀, 이하 안발셀)' 1상 임상시험 첫 환자 투약을 마쳤다고 밝혔다.

이번 1상은 안발셀의 안전성과 최대 내약 용량 및 잠재적 치료 효과를 평가하기 위한 것으로, 10명 내외의 재발성, 불응성 성인 ALL 환자를 3개 코호트(저‧중‧고용량)로 구분해 투약한다. 임상시험 실시기관은 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원, 서울대병원 등이다.

성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명의 환자가 새롭게 발생하는 희귀질환으로, 항암화학요법, 조혈모세포이식에도 불구하고 절반 이상의 환자에서 암이 재발하거나 기존 치료제에 불응한다. 재발성, 불응성 ALL환자가 기대할 수 있는 5년 생존율이 10% 미만인 것으로 알려져 있다.

전 세계적으로도 성인 ALL 환자를 대상으로 허가된 CAR-T 치료제는 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가 받은 길리어드의 ‘테카터스(성분명 수캅타진자가류셀)’가 유일하지만 국내에는 도입되지 않았다.

큐로셀 김건수 대표는 “성인 ALL은 경제 활동이 활발한 40~50대의 환자가 많고 국내에는 재발 또는 불응인 환자를 위한 CAR-T 치료제가 없는 안타까운 상황이다. 이번 임상을 통해 국내 성인 ALL 환자에게 CAR-T 치료의 기회를 제공하게 되어 매우 기쁘게 생각한다”고 말했다.

안발셀 1상을 수행하는 드림씨아이에스의 유정희 대표는 “CAR-T 치료제는 개척된 지 얼마 안 된 불모지인 만큼 마켓 데이터가 아직 충분하지 않다. 하지만 당사가 20년 이상 쌓아온 임상시험 경험과 노하우를 바탕으로 큐로셀의 CAR-T 치료제 상용화를 빠르게 진행할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 전했다.

이밖에도 큐로셀은 안발셀 첫 번째 적응증인 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 하는 2상을 연내 완료하고 내년 하반기 식품의약품안전처에 국내 신약허가를 신청할 계획이다. 큐로셀은 지난 달 미국 보스턴에서 열린 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA 2023)에 참가해 파트너링 미팅을 진행하기도 했다.

큐로셀 관계자는 “현장에서 안발셀의 라이센싱뿐만 아니라, OVIS 플랫폼과 파이프라인 내 여러 에셋에 대한 기술수출 논의가 심도 있게 진행됐다”며 “더불어 올해 완공한 둔곡 신공장을 활용하는 CDMO(위탁개발생산) 서비스에 대한 문의도 있었다. 추가 미팅을 통해 다양한 가능성을 협력하기로 했다”고 설명했다.

한편 큐로셀을 코스닥 입성을 준비 중이다. 지난 5월 한국거래소에 상장 예비심사를 청구해 결과를 기다리고 있다. 주관사는 삼성증권과 미래에셋증권이다. 큐로셀은 연내 코스닥 상장을 목표로 하고 있다.