“생명 위협하는 ALS에 중요 치료 옵션 제공”
FDA 자문위 내에서도 논란 “근거 부족” 지적

미국 식품의약국(FDA)은 29(현지시각) 아밀릭스의 '렐리브리오'를 성인 루게릭병 환자 치료제로 승인했다(사진출처: 게티이미지).
미국 식품의약국(FDA)은 29(현지시각) 아밀릭스의 '렐리브리오'를 성인 루게릭병 환자 치료제로 승인했다(사진출처: 게티이미지).

미국 식품의약국(FDA)이 루게릭병으로 불리는 ‘근위축성측색경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)’ 치료제로 ‘렐리브리오(Relyvrio)’를 승인했다.

루게릭병은 운동신경세포만 선택적으로 파괴되는 희귀질환으로 씹기, 걷기, 호흡하기 등 신체활동 능력이 서서히 악화되면서 대부분 호흡 부전으로 사망한다. 기존에는 진행 속도를 늦추는 치료제로 ‘릴루졸릴루졸(Riluzole)’과 ‘에다라본(Edaravone)’가 FDA 승인을 받았다.

FDA는 29일(현지시각) 렐리브리오를 루게릭병 치료제로 승인하면서 “생명을 위협하는 ALS에 대한 중요한 치료 옵션을 제공한다”고 밝혔다.

미국 제약사 ‘아밀릭스(Amylyx)’가 개발한 렐리브리오는 경구용 치료제로 영양관을 통해서도 투여할 수 있다. 처음 3주 동안 페닐부티르산나트륨(sodium phenylbutyrate) 3g과 타우루르소디올(taurursodiol) 1g으로 구성된 릴리브리오 1포를 매일 복용하며 그 이후에는 하루 두 번 1포씩 복용한다.

루게릭병 환자의 생존 기간을 연장하고 안전성에도 문제가 없다는 게 FDA의 입장이다. 하지만 렐리브리오에 대한 요약보고서에는 “효과 근거에 대한 불확실성이 남아 있다”고 했다. 그러면서 “심각하고 생명을 위협하는 ALS 특성 등을 감안해 이 정도 수준의 불확실성은 수용할 수 있다”며 “위험보다는 이점이 더 크다”고 했다.

하지만 FDA 자문위원회 내부에서도 렐리브리오의 효과에 의문을 제기한 것으로 알려졌다. 루게릭병 환자 137명을 대상으로 한번만 진행된 2상 임상시험 결과만으로는 효과를 입증하기 어렵다는 지적이다.

FDA 자문위원이면서 렐리브리오 승인에 반대한 국립보건원(National Institutes of Health) 케네스 피쉬벡(Kenneth Fischbeck) 박사는 뉴욕타임스를 통해 “회사는 더 나은 근거 자료를 기다리면서 무료로 환자들에게 치료제를 제공할 수 있다. 하지만 그들이 약을 판매하도록 허용하는 근거 기준에 부합하지 않는다”고 지적했다.

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