연 2회 투여로 희귀질환인 시신경척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD)을 관리할 수 있는 신약이 국내 도입됐다.

식품의약품안전처는 지난 5일 '항 아쿠아포린-4(Aquaporin-4, AQP4) 항체 양성인 성인 환자의 시신경척수염 범주질환 치료'에 미쓰비시다나베파마의 '업리즈나(성분명 이네빌리주맙)' 사용을 허가했다.

'시신경척수염 범주질환'은 주로 시신경과 척수신경을 침범하는 자가면역 기전에 의해 발생하는 희귀 탈수초성 질환이다.

대부분 환자들이 지속적인 재발을 겪으며 회복이 불완전해 축적된 신경손상으로 시력 상실과 보행장애를 야기하며, 호흡부전으로 인한 사망까지 초래할 수 있는 심각한 자가면역질환이다.

때문에 추가 재발을 예방하고, 그에 따른 장애를 방지하는 게 시신경척수염 범주질환 치료의 핵심 목표다.

특히 B세포에 의해 생성되며 시신경척수염 범주질환 환자의 80% 이상에서 발견되는 'AQP4 자가항체'는 중추신경계 내 별아교세포(astrocyte)에 존재하는 표적항원인 AQP4와 결합해 면역반응 활성화를 통해 신경손상을 일으키는 것으로 알려져 있는데, '업리즈나'는 B세포 특이 표면항원인 CD19에 선택적으로 결합해 AQP4 항체를 생성하는 B세포를 고갈시켜 시신경척수염 범주질환의 재발을 예방한다.

이번 허가는 시신경척수염 범주질환 환자 230명을 대상으로 면역억제제 병용 없이 '업리즈나' 단독요법을 위약과 비교 평가한 N-MOmentum 연구를 기반으로 이뤄졌다.

연구 결과, 추적관찰 기간 197일 동안 '업리즈나'를 투여받은 환자의 89%가 재발을 경험하지 않았으며, 위약군 대비 재발 위험을 77.3% 감소시킨 것으로 나타났다. 안전성 평가에서도 위약군과 유사한 이상반응 비율을 보였다.

또한 해당 임상시험의 연장 연구에서 '업리즈나'는 최소 4년 동안 지속적으로 재발 위험을 감소시켰으며, 무재발률은 87.7%였다. 장기 안전성 프로파일은 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, B세포 고갈로 인한 감염율도 증가하지 않았다.

한편, '업리즈나'는 300mg 첫 투여 후 2주차에 추가 투여하며, 첫 투여일을 기준으로 6개월 후부터는 6개월 간격으로 투여한다.