새로운 전신 홍반 루푸스(systemic lupus erythematosus, SLE) 치료제가 10년 만에 등장했다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 2일(현지시간) 표준요법을 받고 있는 중등도-중증 전신 홍반 루푸스(SLE) 성인 환자 치료에 '사프넬로'(성분명 아니프롤루맙) 사용을 허가 승인했다.

'사프넬로'는 1형 인터페론(type I IFN) 수용체의 서브유닛 1에 결합해 1형 인터페론의 활성을 차단하는 완전 인간 단클론항체다. 해당 기전으로 SLE 적응증에 허가 받은 치료제는 '사프넬로'가 최초이자 유일하다.

IFN-알파, IFN-베타 및 IFN-카파와 같은 I형 인터페론은 SLE와 관련된 염증 경로 조절에 관여하는 사이토카인으로, SLE를 앓고 있는 성인의 대부분은 질병 활성 및 중증도와 연관된 I형 인터페론 신호가 증가돼 있는 것으로 알려졌다.

'사프넬로'는 2011년 미국 FDA로부터 SLE 치료에 허가를 받은 GSK '벤리스타(성분명 벨리무맙)' 이후 10년 만에 새롭게 등장한 치료제다.

BLyS(B-lymphocyte stimulator) 억제 기전 단클론항체인 '벤리스타'는 스테로이드 이후 근 50년 만에 SLE 치료에 허가 받은 생물학적 제제로 지난 10년간 입지를 굳혀왔다.

작년 한 해 글로벌 매출 7억1,900만 파운드를 기록했으며, 올해에는 블록버스터 반열에 들어설 것으로 예상되고 있는 제품이기도 하다.

하지만 '벤리스타' 역시 '사프넬로'라는 새로운 기전의 생물학적 제제 등장으로 인해 경쟁 국면을 맞이하게 됐다.

두 약제 모두 기존 스테로이드 치료에 효과가 불충분한 환자에서 안전성은 개선하면서도 질병 활성도를 효과적으로 감소시키며, 동일한 치료 단계에서 사용될 것이기 때문이다.

다만 '벤리스타'는 투여 편의를 개선한 피하주사제가 2017년 개발돼 출시된 상황이며, 최장 13년 정도의 장기 안전성 프로파일을 축적하고 있다는 점에서 유리한 입지를 선점하고 있다. '사프넬로'의 경우 이제야 피하주사제 개발을 위한 3상 임상연구를 시작했다.

한편, '사프넬로'에 대한 미 FDA의 승인은 3상 임상인 TULIP 연구와 2상 임상인 MUSE 연구를 포함한 2건의 임상시험 데이터를 기반으로 이뤄졌다.

해당 연구 결과, 사프넬로 치료는 피부와 관절을 포함한 기관계 전반에 걸쳐 위약 대비 유의미한 질병 활성의 감소를 유도했으며, 경구용 코르티코스테로이드(OCS) 사용량도 지속적으로 감소시킨 것으로 나타났다.

'사프넬로' 임상 개발 프로그램의 수석 연구원이자 미국 뉴욕주 노스웰 헬스(Northwell Health)의 류마티스과장인 리처드 퓨리(Richard Furie) 박사는 "전신 홍반 루푸스의 치료 목표는 질병 활성을 줄이고 질병이나 약물, 특히 스테로이드로 인한 장기 손상을 예방하며 삶의 질을 향상시키는 것"이라며 "오늘날 아니프롤루맙 승인은 전체 루푸스 환자들에게 큰 진전을 의미하며, 이제 의료진은 코르티코스테로이드 사용을 줄이면서도 전반적인 질병 활성을 크게 개선한 효과적인 새로운 치료법을 제공할 수 있을 것"이라고 평가했다.