한국MSD “BCG-불응 환자 방광 보존·치료 가능한 항PD-1 면역항암제”
96명 대상 2상 KEYNOTE-057서 CR 비율 41%…DoR 중앙값 16.2개월

MSD의 항PD-1 면역항암제 ‘키트루다(성분명 펨브롤리주맙)’가 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암 치료제로서 효과를 입증했다.

'키트루다' 제품사진.
'키트루다' 제품사진.

MSD는 키트루다 단독요법의 효과를 평가한 2상 임상시험 KEYNOTE-057 연구 결과가 지난 5월 국제학술지 란셋 온콜로지(LANCET Oncology)에 게재됐다며 이같이 밝혔다.

키트루다는 지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 방광절제술이 불가능하거나 시행을 선택하지 않았으며, 유두종 유무에 상관없이 상피내암을 동반한 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암 치료제로 허가 받았다. 해당 암종에서 최근 20여년 만에 새롭게 승인된 치료제다.

국내에서도 같은 해 8월 허가 받은 바 있다.

KEYNOTE-057 연구에서는 방광절제술이 불가능하거나 시행을 선택하지 않았으며, 유두종 유무에 상관없이 상피내암을 동반한 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암 환자 96명을 대상으로 키트루다 단독요법의 치료 효과를 평가했다.

연구에 참여한 환자들은 키트루다를 매 3주마다 200mg 정맥투여 받았으며, 약물 투여는 질병이 진행되거나 허용 불가한 독성의 발생 전까지, 혹은 질병 진행이 없는 경우 최대 24개월까지 진행됐다.

중앙값 36.4개월(IQR 32.0~40.7) 동안 추적 관찰한 결과, 3개월 차에 39명의 환자에서 완전관해가 나타나며 1차 평가변수인 완전관해율(Complete Response rate, CR rate) 41%를 기록했으며, 완전관해 반응지속기간(DoR) 중앙값은 16.2개월이었다. 완전관해 환자 중 18명(46%)은 최소 12개월 이상 치료 효과가 지속됐다.

치료 관련 3등급 또는 4등급 이상반응은 13%의 환자에게서 발생했으며, 저나트륨혈증(3%)과 관절통(2%)이 가장 흔하게 나타났다.

MSD에 따르면 이번 연구에서 키트루다는 방광을 보존하면서 치료를 이어나갈 수 있는 치료 옵션으로서의 효과를 입증했다.

현재 비근침성 방광암 표준 치료는 경요도 방광종양절제술 후 BCG(Bacillus Calmette-Guerin) 방광 내 주입법이다. 그러나 해당 치료는 높은 초기 반응률에도 불구하고 최대 50%의 환자가 재발하거나 BCG에 반응하지 않는 것으로 나타났으며, 이 경우 근치적 방광절제술을 고려해야 한다는 게 회사 측 설명이다.

특히 근치적 방광절제술은 수술 이후 인공방광이나 소변주머니를 통해 소변을 배출해야 하는 등 환자 삶의 질이 떨어질 수 있어, 근치적 방광절제술이 적합하지 않거나 환자가 거부하는 경우엔 키트루다 허가 전까지는 다른 효과적인 치료 대안이 없는 실정이라고도 했다.

한국MSD 항암제사업부 김성필 전무는 “키트루다는 근치적 방광절제술 외 다른 치료법이 없었던 고위험 비근침습성 방광암 환자를 위한 치료법으로 방광을 절제하지 않고 치료를 이어나갈 수 있는 길을 열었다”며 “이처럼 새로운 치료법을 필요로 하는 암종에서 환자 삶의 질을 훼손하지 않고 치료할 수 있는 희망을 제시하기 위해 연구 개발을 지속하고 있다”고 말했다.

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