강스템바이오텍, 25일 미디어 컨퍼런스 데이 개최
아토피 외 골관절염 치료제 파이프라인 포부 밝혀
나종천 대표 등 임원진 “제2의 창업으로 여기겠다”

강스템바이오텍이 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템 에이디(AD)주’ 3상 임상시험 도전에 대한 포부를 밝혔다. 2019년 10월 3상 실패 이후 약 2년만의 재도전이다.

강스템바이오텍이 세포동결제형 기술을 회심의 카드로 꺼내든 가운데 지난 3상과는 다른 결과를 낼 수 있을지 관심이 모아진다.

강스템바이오텍 나종천 대표가 지난 25일 열린 '2021 강스템바이오텍 미디어 컨퍼런스 데이'에서 퓨어스템 에이디주의 임상 진행 현황을 발표하고 있다.
강스템바이오텍 나종천 대표가 지난 25일 열린 '2021 강스템바이오텍 미디어 컨퍼런스 데이'에서 퓨어스템 에이디주의 임상 진행 현황을 발표하고 있다.

강스템바이오텍은 지난 25일 여의도에 위치한 페어몬트 앰배서더 호텔에서 ‘2021 강스템바이오텍 미디어 컨퍼런스 데이’를 개최했다.

이번 미디어 컨퍼런스 데이는 강스템바이오텍의 임상 진행 현황 및 주요 파이프라인에 대한 사업화 계획을 발표하기 위한 자리로, 지난 6일 식품의약품안전처로부터 승인받은 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템 에이디주’ 3상에 대한 설명이 주를 이뤘다.

강스템바이오텍은 2019년 10월 첫 번째 퓨어스템 에이디주 3상에서 유의성을 입증하지 못해 고배를 마신 바 있다.

“임상시험 수행 및 관리 부족…환자 중심 임상시험 설계로 문제점 보완”

이번 3상은 총 17개 임상기관에서 308명을 대상으로 진행될 예정이다. 앞선 3상의 11개 기관 및 198명 모집에서 확대된 규모다. 강스템바이오텍은 오는 7월 첫 번째 투여를 시작해 2022년 4분기 중 임상을 완료한다는 목표다.

1차 평가지표는 아토피 피부염 중증도(EASI) 점수로, 시험군과 위약군에서 중등도 아토피피부염으로 분류되는 16점 이상을 기록한 환자 비율을 비교, 시험군이 위약군보다 우위에 있게 되면 유의성을 확보한 것으로 판단한다. 2차 평가지표에는 환자의 삶의 질(QOL) 등이 포함됐다.

특히, 동결제형기술을 포함한 줄기세포 전(全)처리 과정 ‘셀라프(SELAF)’는 강스템바이오텍이 이번 3상의 성공을 자신하며 내세운 ‘구원투수’다. 이전 3상의 주요 실패 원인을 임상시험용 의약품 공급·보관 미숙에 따른 세포 활성 저하로 판단, 이를 해결했다는 설명이다.

이날 연사로 나선 배요한 임상개발본부장은 “이전 3상은 11개 기관에서 실시됐는데, 임상시험용 의약품 출고 이후 환자에게 투여되기까지 세포 활성 감소가 발생했던 것으로 보인다”며 “환자의 구제약물, 병용약물 사용에 대한 관리를 제대로 하지 못한 점도 원인이었다. 임상시험 수행 및 관리 측면에서 부족했다”고 진단했다.

이어 배 본부장은 ▲셀라프 기술을 통한 임상시험용 의약품의 세포기능 유지 ▲환자 중심의 임상시험 설계 ▲인력 보완을 통한 전문성 강화 등을 통해 3상 성공 가능성을 높였다고 설명했다.

임상시험 설계 면에서는 시험군과 위약군의 비율이 기존 1:1에서 2:1로 바뀌었으며 12주 평가 이후 위약군과 시험군을 맞바꿔 치료제를 투여받을 수 있게 함으로써 환자 조기탈락 가능성을 낮췄다.

강스템바이오텍 나종천 대표는 “소기의 목적을 달성하지 못했던 이전의 3상 이후 임상시험을 보다 치밀하고 탄탄하게 설계하고 보완해 성공의 기틀을 마련했다”고 자신감을 나타냈다.

다만, 이번 3상의 ‘안전장치’ 역할을 할 것으로 기대를 모았던 독립평가위원회(IDMC) 구성은 식약처의 반려로 인해 실현되지 못했다. 앞서 강스템바이오텍은 IDMC를 구성해 대상자 관찰이 50% 완료된 시점에서 중간분석을 시행, 임상시험 진행 여부를 결정하도록 하겠다고 밝힌 바 있다.

이에 대해 강스템바이오텍은 식약처로부터 중간분석을 포함한 3상 계획은 사례가 흔치 않기 때문에 승인이 어렵다는 대답을 받았다고 설명했다.

최첨단 기술 도입으로 인한 추가 비용 발생과 이를 충당하기 위한 자금 조달 방안 또한 강스테바이오텍의 과제로 남았다.

강스템바이오텍이 의도한 대로 동결을 통해 세포의 활성을 유지하기 위해 ‘콜드체인’을 위한 만반의 준비가 필요하다. 강스템바이오텍은 GMP에서 영하 130도 상황 하에 임상시험용 의약품을 보관하고, 특수화된 아이스박스에 담아 임상실시기관에 공급할 계획이다. 각 기관마다 초저온 냉동고(deep freezer) 또한 설치할 계획이다.

이에 강스템바이오텍은 퓨어스템 에이디주 3상 승인 목표 시점인 2024년까지 임상 관련 440억원과 기타 고정비 200억원을 포함해 약 640억원이 소요될 것으로 내다봤다. 2020년 말 기준 강스템바이오텍의 보유 유동 자산은 약 400억원 수준으로, 3상 진행을 위해서는 자금 확보가 필수적인 상황이다.

이에 강스템바이오텍은 자금 확보 방안으로 라이선스 아웃(L/O), 자본 조달, 자회사 상장 등의 방안을 검토 중인 것으로 알려졌다. 강스템바이오텍은 구체적으로 밝히지 않았으나 자본 조달의 경우 유상증자, 전환사채(CB), 신주인수권부사채(BW) 등이 포함된다.

나 대표는 “여러 방안 중에서 주주들에게 이익이 되는 방향으로 진행하도록 하겠다”고 밝혔다.

지난 25일 여의도 페어몬트 앰배서더 호텔에서 개최된 ‘2021 강스템바이오텍 미디어 컨퍼런스 데이’ 모습.
지난 25일 여의도 페어몬트 앰배서더 호텔에서 개최된 ‘2021 강스템바이오텍 미디어 컨퍼런스 데이’ 모습.

류마티스관절염·골관절염 등 추가 파이프라인 공개…CDMO 사업 진출도

아울러, 이번 행사를 통해 강스템바이오텍은 아토피 피부염 치료제 외에도 류마티스 관절염 치료제 ‘퓨어스템 알에이(RA)주’, 골관절염 치료제 ‘퓨어스템 오에이 키트(OA Kit)주’ 등 추가 파이프라인에 대한 임상 현황과 향후 개발 계획을 밝혔다.

류마티스 관절염 치료제 퓨어스템 알에이주의 경우, 현재 1/2a상이 진행 중이다. 강스템바이오텍은 연내 이를 완료할 수 있을 것으로 내다봤다. 2014년 대웅제약과의 판권 및 공동개발 계약을 체결한 바 있다.

골관절염 치료제 퓨어스템 오에이 키트주는 강스템바이오텍이 기대하고 있는 또 하나의 주력 파이프라인이다. 강스템바이오텍은 올해 임상시험을 준비해 내년 1/2a상에 진입한다는 계획이다.

강스템바이오텍은 골관절염 치료제 동물 실험 결과, 연골 재생, 염증 감소 등의 효과를 확인했다고 밝혔다. 통증 및 염증 제어에 그친 기존의 약물 치료제와 달리 연골 재생 효과를 통해 근본적인 치료가 가능하다는 주장이다.

강스템바이오텍은 비록 전임상 단계지만 혁신적 유효성이 확인된 만큼 글로벌 기업과의 라이선스 아웃(L/O)을 추진해 시장 진출을 가속화할 계획이라고 포부를 밝혔다.

또한, 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업으로의 진출을 꾀하고 있는 만큼 지난해 본격적으로 시행된 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)’에 따른 인·허가 절차 또한 앞두고 있다. 지난해 12월에는 식약처로부터 첨단바이오의약품 제조업 허가를 획득했다.

배 본부장은 “이달 초 인체세포 관리업 허가를 신청했고, 비공식적이자 구두로 특별한 문제가 없다는 피드백을 받았다. 오는 6월 중에는 승인이 날 것으로 기대하고 있다”며 “향후 세포처리시설 허가 취득과 연결해 재생의료 사업 진출에도 큰 힘이 될 것으로 보고 있다”고 말했다.

한편, 행사 시작에 앞서 강스템바이오텍 창업자이자 최대 주주인 강경선 교수는 “보다 엄격해진 식약처의 임상시험 허가 심사를 준비하면서 이번에는 아토피 피부염 치료제 개발에 성공할 수 있으리라는 확신을 가지게 됐다”며 “이밖에도 혁신적 융복합 치료제를 통해 골관절염에 대한 근본적인 치료가 가능해질 것으로 기대한다”고 말했다.

강 교수는 “올해로 강스템바이오텍이 11년차, 코스닥 상장 후 6년차를 맞이했다”며 “전 임직원이 2021년을 제2의 창업의 해로 여기고 각고의 노력을 다하고 있다”며 응원을 당부했다.

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