차세대 혈우병 치료제 개발, 중국 내 혈우병 치료제 시판허가 등 올해 GC녹십자가 그간 쌓아온 과제들을 모두 해소할 수 있을지 관심이 쏠린다.

그린모노, 그린에이트 등 기존 혈액제제(혈액응고 Ⅷ인자) 혈우병 치료제 품목을 보유하고 있던 GC녹십자는 2010년 전 세계에서 세 번째로 3세대 유전자재조합 A형 혈우병 치료제 ‘그린진에프(성분명 베록토코그알파)’ 개발에 성공하면서 혈우병 치료 신약 개발에 박차를 가하고 있다.

지난 16일과 17일에는 ‘세계 혈우인의 날’을 맞아 경기도 용인의 GC녹십자 R&D센터 미디어파사드에 이미지와 슬로건을 게재하기도 했다.

그러나 최근 몇 년간 GC녹십자가 혈우병 치료제와 관련해 받아든 성적표는 아쉽기만 하다.

GC녹십자는 차세대 혈우병 치료제로 항체치료제 ‘MG1113’을 개발하고 있지만 국내 1상 임상시험이 예상보다 길어지면서 상업화를 위한 후속 연구 또한 늦어지고 있는 상황.

MG1113은 국내에서 처음 임상 단계에 진입한 항체치료제로 주목받았다. 특히, 혈액 내 부족한 응고인자를 보충하는 기존 혈우병 치료 방식과는 달리 혈액응고를 촉진시키는 항체를 투여해, 8번 응고인자 결핍으로 인한 A형과 9번 응고인자 결핍으로 인한 B형 모두에 사용 가능할 것으로 기대를 모았다.

2018년 12월 식품의약품안전처로부터 1상 승인을 받은 GC녹십자는 2019년 2월 첫 환자 투여를 시작했지만 당초 2020년 1월로 예상한 임상 종료 기한을 넘긴 채 현재도 이렇다 할 연구 결과를 내놓지 못하고 있다.

다만, GC녹십자는 지난해 10월 MG1113에 대한 비임상 결과를 한 국제 학술지(Research and practice in thrombosis and haemostasis)에 게재했다고 밝혔다. 해당 연구 결과에서 GC녹십자는 혈우병 환자의 혈장에 MG1113을 처리한 결과 혈액 응고에 관여하는 효소 트롬빈(Thrombin)의 농도가 높아졌으며 응고시간(Clotting Time), 혈액굳기(Maximum Clot Firmness) 등도 개선됐다고 설명했다

이에 대해 GC녹십자는 임상시험 진행 과정에서 예상보다 오랜 시간이 걸리는 것일 뿐 별다른 문제는 없다는 입장이다. 또한, 이르면 올해 안에 1상을 완료할 수 있을 것이라는 전망을 내놨다.

아울러, GC녹십자는 2019년 5월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 신청한 그린진에프 품목허가를 여전히 기다리는 상태다. 이 때문에 헌터증후군과 더불어 희귀질환 치료제를 통해 중국 시장에 진출하려던 GC녹십자의 전략도 차질을 빚을 수밖에 없다.

GC녹십자 관계자는 “중국으로부터 심사 결과 수신만을 남겨둔 상황이기 때문에 별도의 심사 지연 사유를 전달받은 건 없다”면서도 “지난해 중국 현지에 발생한 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 사태로 인해 허가 심사가 지연되고 있는 것으로 보고 있다”고 말했다.

GC녹십자는 올 상반기 중국 내 품목허가 승인을 얻을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이러한 상황을 타개하기 위해선지 GC녹십자는 지난해 9월 미국 인공지능(AI) 기반 신약개발 기업 아톰와이즈(Atomwise)와 파트너십을 맺고 혈우병 치료제 후보물질 탐색에 나섰다.

혈우병 환자를 위한 저분자 및 경구 투여 가능한 약물 옵션을 개발한다는 목표다. GC녹십자는 파트너십 체결 당시 “기존에 개발 중인 혈우병치료제와는 다른 새로운 제제를 개발하는 데 필요한 후보물질 발굴 시도”라고 설명했다.

이날 GC녹십자 관계자는 “현재 아톰와이즈와 공동으로 후보물질 탐색 중에 있다”고 전했다.