메디데이터코리아가 ‘합성대조군’으로 임상시험 비용을 절감할 수 있다고 밝혀 주목된다.

메디데이터는 지난 20일 ‘빅데이터와 인공지능(AI)을 활용한 임상시험의 새로운 패러다임’을 주제로 온라인 미디어 아카데미를 진행하며 이같이 밝혔다.

1999년에 설립된 메디데이터는 임상시험 클라우드 솔루션을 제공하는 기업이다. 미국 뉴욕에 본사를 두고 미국, 일본, 한국, 영국을 비롯한 7개 국가에 16개 지사를 보유하고 있다.

메디데이터의 클라우드 솔루션은 2만3,000여건이 넘는 임상 연구와 전세계 700만명 이상의 시험대상자 및 1,700여개의 의뢰사로부터 얻은 임상 표준 데이터베이스를 기반으로 설계됐다.

이날 메디데이터 ‘에이콘 AI(Acorn AI)’ 솔루션 스페셜리스트 김나현 박사는 AI와 빅데이터를 활용한 솔루션의 기능과 장점에 대해 발표했다.

김 박사는 “에이콘 AI 솔루션은 과거의 임상자료와 실제임상자료(RWD)를 분석해 신규 임상시험을 지원한다”며 “과거 임상시험 자료로 가상의 대조군을 형성할 수도 있다”고 했다.

이어 “치료군과 대조군을 함께 모집해야 하는 기존의 임상시험과 달리, 에이콘 AI 솔루션이 제공하는 합성대조군(SCA)을 활용한 임상 연구는 치료군만 모집하면 된다”며 “환자 모집이 어렵거나 위약 투여 과정에서 윤리적인 문제가 발생할 수 있는 암과 희귀질환 대상 임상시험에 활용되고 있으며, 대조군에 소요되는 비용을 줄일 수 있다는 장점이 있다”고 설명했다.

김 박사에 따르면 미국 식품의약국(FDA) 가이드라인에서도 위약 대조군, 무투약 대조군과 동일하게 합성대조군을 활용할 수 있다고 밝히고 있다. 미국 셀시온이 개발 중인 난소암 치료제의 1상 임상시험에 합성대조군이 활용됐으며, FDA로부터 해당 연구결과를 인정받아 2상 연구계획까지 승인 받았다는 게 김 박사의 설명이다.

앞서 메디데이터는 합성대조군의 정확도를 검증하기 위해 2019년 미국 비영리 암 연구단체인 ‘프렌즈 오브 캔서 리서치(Friends of Cancer Research)’와 파트너십을 맺고 합성대조군에 관한 연구를 진행했다.

비소세포폐암 치료제 단일군 임상시험에서 합성대조군을 구성해 기존의 무작위 대조 연구를 모방한 결과, 합성대조군이 무작위 대조 연구를 비슷한 수준으로 모방할 수 있음을 확인했다고 회사 측은 설명했다.

합성대조군을 활용 시 발생 가능한 데이터 왜곡 가능성에 대해 김 박사는 “왜곡될 가능성이 100% 없다고 말할 수는 없다”면서도 “여러 차례 연구를 통해 합성대조군이 실제 대조군과 비슷한 결과를 낸다는 사실을 증명했다. 선정 및 제외 기준 등 실제 대조군과 비슷한 기준을 최대한 많이 적용해서 합성대조군의 정확도를 높이고자 한다”고 했다.

이어 “실제로 대조군을 모집해 임상시험을 진행하면 시험군과 마찬가지로 모집 비용, 검사 비용, 투약 비용 등이 소요된다”며 “합성대조군을 사용하면 이와 같은 비용을 줄일 수 있다”고 덧붙였다.

한편, 메디데이터는 2019년 기준 전세계 상위 20개 제약사 90%가 메디데이터 솔루션을 사용했으며, 한국에서도 약 110개 기업과 협업했다고 전했다. 2019년 전세계에서 판매된 글로벌 의약품 상위 15개 중 13개가 메디데이터 시스템을 사용한 임상시험을 거쳐 개발됐다고도 했다.

모더나 또한 2020년 7월 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 ‘mRNA-1273’ 개발 시 메디데이터의 통합 임상시험 플랫폼을 활용했다는 게 회사 측 설명이다.