올해 1분기 의약품의 치료목적 사용승인 사례는 총 201건이었으며, 화이자에서 개발 중인 비소세포폐암 치료제 ‘로라티닙(미국제품명 로브레나)’(60건)이 지난해에 이어 가장 많은 승인건수를 기록했다.

2위는 얀센이 비소세포폐암 치료제로 개발 중인 '아미반타맙'이었다. 아미반타맙은 국내뿐만 아니라 국외에서도 아직 정식 허가를 받지 못했음에도 치료목적 사용승인이 이어져 주목된다.

치료목적 사용승인은 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에 치료기회를 제공하기 위해 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가 전 치료목적으로 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.

식품의약품안전처의 최근 3개월 치료목적 사용승인 현황을 분석한 결과, 로라티닙(미국제품명 로브레나)’이 60건으로 가장 많았고 이어 아미반타맙이 27건을 기록했다.

1분기 전체 치료목적 승인 건수에서 비소세포폐암 치료에 사용되는 두 치료제가 차지하는 비중은 절반에 가까운 43%였다.

로라티닙은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 역형성 림프종 키나제(ALK) 양성 비소세포폐암 2차 치료제로 허가 받았으며, 1차 치료에서까지 효과를 입증하고 있다.

국내에서는 식약처 허가가 이뤄지지 않았으나, 현재 허가된 ALK 양성 비소세포폐암 치료제로 치료를 실패한 환자에게는 환자가 견디기 어려운 화학항암요법 이외에 치료옵션이 없다는 점에서 로라티닙의 치료목적 사용승인이 이어진 것으로 풀이된다.

아미반타맙은 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)과 간세포 성장인자 수용체(MET)를 이중으로 표적하는 항체로, 다양한 EGFR 변이 비소세포폐암 환자에서 임상적 활성도를 입증하며 FDA로부터 혁신의약품 지정을 받은 유망한 약제다.

특히 아미반타맙이 임상시험을 통해 치료효과를 확인하고 있는 엑손20 변이 비소세포폐암은 엑손19, 엑손21에 이어 흔한 암종이지만 그간 이를 표적으로 하는 치료제 개발이 전무했다.

아미반타맙은 백금 기반 화학요법으로 1차 치료를 받은 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 1상 임상시험 CHRYSALIS에서 2상 권장 용량군(RP2D) 중 백금 기반 화학요법을 받은 81명 중 완전반응을 보인 3명, 부분반응을 보인 29명을 포함해 40%의 전체 반응률(ORR)을 기록했다.

해당 임상시험에서 반응지속기간은 11.1개월로 중앙값에 도달하지 않았으며 환자 63%(20명)가 치료 6개월차에 반응을 보였다.

아미반타맙은 3월 초 식약처로부터 EGFR 엑손20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암 환자 대상의 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

또한 얀센은 유한양행과 손을 잡고 비소세포폐암 병용치료 개발에 나섰다.

얀센은 2018년 11월 유한양행으로부터 ‘레이저티닙(한국제품명 렉라자)’ 기술을 도입했으며, 아미반타맙과 레이저티닙의 병용요법 글로벌 임상시험 2건을 진행하고 있다.

구체적으로 ▲EGFR 돌연변이가 있는 비소세포폐암 1차 치료제로서 효과를 확인하는 3상 MARIPOSA ▲EGFR 엑손19 결손 또는 엑손21(L858R) 변이된 비소세포폐암 치료효과를 확인하는 1B상 CHRYSALIS 등이다.

한편, 최근 3개월간 GC녹십자의 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 혈장치료제 후보물질 ‘GC5131’이 14건, 화이자의 유방암치료제 ‘탈라조파립(한국제품명 탈제나)’ 12건 각각 치료목적으로 승인됐다.