면역세포치료제 ‘키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T)’에 대한 관심이 뜨겁다.

특히 지난 5일 식품의약품안전처가 노바티스의 CAR-T 치료제 ‘킴리아주(Kymriah)’의 품목허가를 승인하면서 국내에서도 CAR-T 치료제 시장이 본격적으로 열릴 것이라는 기대감이 증폭되고 있다. 킴리아주는 2017년 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받은 세계 최초의 CAR-T 치료제다.

환자 본인의 면역세포를 이용한 항암면역세포 치료제인 CAR-T는 기존 항암제로 더 이상 치료가 되지 않는 백혈병, 림프종, 다발성골수종 환자에게 완치 수준의 치료효과를 나타낸다.

현재 글로벌 제약사의 CAR-T 치료제 개발 경쟁은 치열하다. 길리어드가 2017년 10월 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 적응증으로 한 ‘예스카타(Yescarta)’를 허가받은 데 이어 지난해 7월 외투세포림프종를 적응증으로 한 ‘테카르투스(Tecartus)’를 허가받았다. 지난 2월에는 BMS가 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종을 적응증으로 한 ‘브레얀지주(Breyanzi)’의 허가를 받았다.

국내 기업들도 앞 다퉈 CAR-T 치료제 개발에 뛰어들었으며 최근 그 성과가 나타나고 있다.

큐로셀의 CAR-T 치료제 ‘CRC01’가 국내 기업이 개발한 CAR-T 치료제 중 최초로 국내 임상에 돌입한 것이다. 큐로셀은 지난 2월 18일 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 성인 환자를 대상으로 진행하는 CD19 CAR-T세포치료제 ‘CRC01’의 임상시험을 허가받았다.

큐로셀은 2017년 설립된 CAR-T 치료제 전문기업으로, 삼성서울병원과 협력해 병원 내 CAR-T 치료제 생산용 GMP 시설을 구축한 바 있다.

이번에 허가된 임상시험은 큐로셀의 CD19 CAR-T 치료제의 안전성과 유효성을 확인하는 시험으로, 큐로셀은 최대 100명의 환자를 대상으로 임상을 진행한 후 국내 판매를 위한 조건부 허가를 신청할 계획이다.

앱클론은 올 상반기 내 식약처에 CD19 CAR-T 치료제 ‘A101’ 1상 임상시험계획(IND)을 신청할 계획이다. 이르면 5월경 신청이 가능할 것이라는 입장이다.

앱클론은 기존의 CD19 CAR-T 세포치료제가 마우스 유래 항체인 FMC63을 사용하는 반면, AT101은 작용부위가 다른 인간화 항체로 개발해 면역원성을 최소화했다고 설명했다.

아울러 앱클론은 오는 4월 10일부터 15일 개최되는 미국암연구학회(AACR)에 참가해 혈액암 대상 CAR-T 치료제 ‘AT101’와 난소암 대상 CAR-T 치료제 ‘AT501’의 연구 성과를 유펜 대학 의과대와 서울의대 공동 연구그룹과 함께 발표할 예정이다.

또한, 앱클론은 지난해 4월 임상을 위한 GMP 설비를 본사에 구축했다.

고형암을 대상으로 메소텔린(MSLN) CAR-T 치료제를 개발 중인 GC녹십자셀 또한 미국 임상 진입을 준비하고 있다. 지난해 설립한 미국 현지법인 노바셀(Novacel)을 통해 미국 내 임상에 진입한다는 목표다.

GC녹십자셀은 지난 2월 ‘메소텔린 특이적인 키메라 항원 수용체 및 이를 발현하는 T세포’에 대한 국내특허 등록을 완료했다. 아울러, 특허협력조약(PCT)을 통한 미국 등 해외 특허 등록을 진행할 계획이다.

메소텔린(Mesothelin)은 고형암 타깃 CAR-T분야에서 각광받는 암 항원으로 중피종 85~90%, 췌장암 80~85%, 난소암 및 폐암 60~65% 발현율을 나타내는 것으로 알려져 있다.

GC녹십자셀 관계자는 “올해 말 FDA에 임상시험 승인을 신청할 계획”이라고 말했다. 국내 임상 계획은 정해지지 않았다.

헬릭스미스는 지난해 CAR-T치료제 개발 자회사 ‘카텍셀(Cartexell)’를 설립했다. 고형암 대상 CAR-T 치료제를 개발할 계획이다. 카텍셀은 신경세포종, 난소암 등을 대상으로 ‘CX804’를 개발하고 있다. 현재는 비임상이 진행 중이다.

헬릭스미스 관계자는 “2022년 상반기 CX804 임상에 진입할 계획”이라고 말했다.