한국형 정밀의료 기반 마련을 위해 2017년 6월 출범한 고려대학교 정밀의료 기반 암 진단·치료법 개발 사업단(이하 K-MASTER 사업단)이 그간의 성과를 바탕으로 국산 신약 활로 찾기에 나섰다.

유한양행이 개발한 31번째 국산 신약 '렉라자(성분명 레이저티닙)'가 올해부터 진행되는 K-MASTER 사업단의 임상시험 KM-24 연구를 통해 폐암 환자에서 두개내 반응률(intracranial ORR)을 평가 받을 예정이다.

K-MASTER 사업단은 국가 차원의 유전체 분석을 통한 임상시험을 진행하기 위해 전국 55개 병원이 참여, 유전체 분석 결과에 따라 환자별 임상시험을 매칭해 최적의 효과를 얻을 수 있는 정밀의료 기회를 제공하고 있다.

각 병원에서 등록된 환자의 조직과 혈액 샘플은 K-MASTER 암 패널(KM v1.1) 및 마크로젠의 Axen 액체생검 패널(ACP1-KU)을 이용해 프로파일링되는데, 2021년 1월까지 총 8,695명의 암 환자가 등록돼 이 중 8,271명의 유전체 프로파일링을 수행하고 7,902건의 유전체 분석 결과 리포트를 확보했으며, 올해 3,000명을 추가로 등록 및 분석해 금년 하반기 중으로 암환자 1만명의 유전체 분석을 완료할 것으로 예상하고 있다.

또한 K-MASTER 사업단은 유전체 분석결과를 연계한 비소세포폐암, 유방암, 위암, 침샘관암 등의 환자들을 대상으로 총 20건의 임상시험을 진행하고 있다.

이 중 6개 연구는 환자 등록을 완료했으며, 올해부터는 ▲KM-21(난소암 환자 대상 파클리탁셀·카보플라틴·베바시주맙과 오레보고맙 병용요법) ▲KM-22(PIK3CA 변이 대장암 환자 대상 알페리십과 카페시타빈 병용요법) ▲KM-23(HER2 변이 고형암 환자 대상 네라티닙 단독요법) ▲KM-24(EGFR 변이 폐암 환자 대상 레이저티닙 단독요법) 등 4개의 임상시험에서 환자 등록이 시작된다.

특히 KM-24 연구는 유한양행에서 개발한 '렉라자'를 이용한 폐암 임상연구로, 글로벌 시장에서의 국내 제약회사의 경쟁력 확보와 정밀의료 기반 암 치료제 신약 승인에 기여할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

'렉라자'는 지난 18일 식품의약품안전처의 조건부허가를 받아 승인된 3세대 표적치료제로, EGFR 변이 양성인 진행성 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 1/2상 임상 YH25448(LASER201) 연구에서 유의미한 결과를 보여 연구자들에게 안정성과 유효성을 높게 평가 받은 바 있다.

또한 '렉라자'는 국내 31번째로 허가된 항암신약으로, 뇌혈관장벽(BBB)를 통과해 뇌전이 환자에서도 효과를 보이는 것으로 알려져 이전에 EGFR TKI로 치료를 받은 적이 있는 전이성 비소세포폐암 환자 치료에 새로운 선택지를 제공할 수 있을 것으로 보인다.

K-MASTER 사업단은 국산 신약인 '렉라자'의 2상 임상연구를 통해 전이성 비소세포폐암 환자 치료와 건강 증진에 기여하고, 추가적인 효능 및 안정성을 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이번 임상시험은 무증상 혹은 경미한 증상의 뇌전이를 동반한 EGFR 변이 양성 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로, 오는 2023년 12월까지 국내 환자 40명을 대상으로 진행될 예정이다.

K-MASTER 사업단은 진행한 임상시험 결과를 근거로 해 실제 환자 진료에 약제가 사용될 수 있도록 적응증을 확대하고 있어, 렉라자 임상에 대한 기대감은 더 큰 상황이다.

김열홍 사업단장(고대안암병원 종양혈액내과 교수)은 "암 정밀의료 융복합 플랫폼을 이용해 암환자 1만명 데이터베이스를 구축한 나라는 전 세계적으로 흔치 않으며, 아시아에서는 유일한 것으로 알고 있다"라며 "이렇게 거대한 프로젝트를 5년 내에 달성한다는 것은 일반적인 연구자 주도 임상시험에서는 매우 어려운 일이며, 국가 차원의 적극적인 연구 지원이 있기에 가능했다고 설명했다.

이어 김 단장은 "국내 암 전문기관과의 협업을 통해 연구자 주도 임상시험 전략 및 경험을 지속적으로 교환하며 정밀의료 연구와 항암신약진단·치료제 개발과 활성화에 적극적으로 공헌하고 있다"면서 "연구자 주도 임상시험을 통한 신약개발은 대내외적으로 후보약물 가치를 높게 인정받을 수 있는 근거가 되며, 당장 치료제가 없는 환자들에게 적합한 임상시험을 연결할 수 있는 진정한 의미의 정밀의료 기반 암 치료의 실현이 될 것"이라고 전망했다.