대웅제약이 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제로 개발 중인 ‘호이스타정(성분명 카모스타트)’에 대한 허가초과 사용, 이른바 오프라벨 처방을 신청해 관심이 모아진다.

허가초과 사용은 이미 허가를 받거나 신고한 약제 중 허가 또는 신고 범위를 벗어나 처방·투여하기 위한 것으로, 이를 시행하려는 의약품임상시험실시기관 또는 요양기관은 건강보험심사평가원의 승인을 받아야 한다.

셀트리온의 항체치료제 ‘렉키로나주’, GC녹십자의 혈장치료제 ‘GC5131A’ 등이 치료목적 사용승인을 받는 것과는 달리 대웅제약의 호이스타정은 약물재창출을 통해 코로나19 치료제를 개발하고 있는 만큼 허가초과 사용 승인을 통해서 의료현장에 투입될 수 있다.

19일 대웅제약 관계자는 “호이스타정은 원래 사용하던 약물이다 보니 치료목적 사용승인이 아닌 허가초과사용 신청을 하게 됐다”고 설명했다.

대웅제약은 지난해 코로나19 경증 환자를 대상으로 한 호이스타정 2a상을 종료하는 한편, 2상과 3상을 병합해 진행하는 2/3상 임상시험계획을 식약처로부터 승인받았다. 대웅제약은 이달부터 300명을 대상으로 2/3상을 진행, 빠르면 3월경 중간결과를 확보할 계획이다.

호이스타정 허가초과사용 신청을 위해 대웅제약은 가톨릭대학교 서울성모병원 측에 이를 요청했으며, 서울성모병원은 내부 임상연구심사위원회(IRB)의 심사를 거쳐 심사일로부터 15일 이내 건강보험심사평가원에 허가초과 사용 승인을 신청할 계획이다.

서울성모병원 관계자는 “대웅제약 측에서 먼저 제안을 해온 것”이라며 "아직 내부 IRB 심사는 거치지 않았다"고 설명했다.

이에 대해 대웅제약 측도 향후 의료현장 투입 일정에 대해 “병원 측에서 신청을 주관하게 된다”며 말을 아꼈다.

이번 허가초과사용 신청은 호이스타정 개발의 분수령이 될 것으로 보인다.

심평원은 신청 내용이 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합하고 약제의 허가초과 사용의 타당성이 인정될 경우 이를 승인할 수 있다. 이 과정에서 심평원은 식품의약품안전처에 신청 내용이 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부에 대한 평가를 요청하는 만큼 식약처 또한 이에 관여하게 된다.

만일 호이스타정이 서울성모병원 측의 내부 IRB 심사를 통과해 심평원의 승인까지 획득할 경우, 조건부 허가에 앞서 선제적으로 의료현장에 투입된다는 의의가 있는 반면, 심평원과 식약처의 잣대를 통과하지 못할 경우, 앞선 임상시험 결과에 대한 의혹의 눈초리는 피하기 어려울 것으로 보인다.

지난해 5월 릴리의 류마티스 관절염치료제 ‘올루미언트(바리시티닙)’은 허가초과 사전신청을 했지만 의학적 근거 불충분으로 불승인 처리됐다.

당시 심평원은 “제출한 자료는 인공지능으로 스크리닝한 이론적 가능성을 제시한 자료로 임상사용을 뒷받침하기에는 의학적 근거가 부족하다”고 불승인 사유를 밝혔다.