팬젠은 혈우병 치료제 'PGA40'의 1상 임상시험을 완료했다고 지난 4일 밝혔다.

이번 1상은 대전 을지대학교병원에서 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 총 12명을 대상으로 수행됐다. 팬젠은 PGA40 투여 시 약물동력학(PK)을 대조약과 비교, 6개월 동안 유지요법 방식으로 약물의 안전성 및 유효성을 평가했다.

팬젠에 따르면, 임상시험 결과 PGA40의 약물동력학적 특성은 대조약인 화이자의 재조합 A형 혈우병 치료제 진타(Xyntha, 성분명 모록토코그알파)와 매우 유사했으며, 4개월 동안의 유지요법 투여 시에도 그 특성이 유지됐다.

또 팬젠은 유효성 확인 시험 결과 전체 시험기간 동안 시험대상 환자 당 연간 출혈률이 4.23회로 출혈 예방에 효과적이었고, 출혈치료 성공률은 86.96%로 기존 다국적제약사 제품들과 비교하였을 때 우수한 효능이 있었다고 설명했다.

아울러 팬젠은 전체 시험기간 동안 중대한 이상반응이 보고되지 않았으며, 이상반응으로 인한 중도 탈락자도 없었다고 강조했다.

특히, 1상에서 건강한 일반인이 아닌 환자를 대상으로 안전성과 약물동력학을 파악한 만큼 3상으로 직행이 가능하다는 게 팬젠 측의 설명이다. 팬젠은 올해 안에 3상 IND(임상시험계획승인)를 신청한다는 계획이다.

팬젠 관계자는 “중증 환자들을 대상으로 실시한 1상에서 안전성과 유효성이 충분히 확보되었기 때문에 그 동안 3상에 동참하기로 한 글로벌 파트너사들과 협상을 마무리하고 3상 시험을 조속히 시작하겠다”고 밝혔다.