헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)' 미국 임상 계획을 또 한 번 밝혔다. 지난 6월 착수한 3-2상에 이은 3-3상이다. 지난 3-1상의 실패를 만회하겠다는 의지가 엿보이는 가운데 그 결과가 성공할 수 있을지 이목이 집중된다.

지난 16일 헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 ‘엔젠시스’ 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 밝혔다. 사실상 3-3상의 임상 설계를 확정지은 셈이다.

엔젠시스는 플라스미드 DNA 기반의 유전자치료제로, 단순히 통증을 관리하는 것을 넘어 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략할 수 있을 것으로 기대를 모았다.

그러나 지난해 진행된 3-1상은 주평가지표를 달성하는 데 실패하는 등 기대에 못 미치는 성적표를 받았다. 당시 주가 또한 큰 폭으로 하락했다.

이에 헬릭스미스는 3-2상 설계를 변경하고 임상시험수탁기관(CRO)을 교체하는 등 후속 임상에 대한 준비를 이어왔다.

현재 헬릭스미스는 엔젠시스의 DPN 미국 3-2상을 개시, 환자를 모집 중이다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH) 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(ClinicalTrials.gov)에 임상시험계획을 등록한 헬릭스미스는 오는 10월 첫 환자 투여를 시작한다는 계획이다.

여기에 더해 3-3상 또한 연내 착수해, 두 개의 3상을 병행한다.

헬릭스미스에 따르면, 3-2상과 3-3상은 설계가 동일한 임상으로, 시행 기간과 참여 환자에서만 차이를 보인다. 3-2상은 6개월간, 3-3상은 1년간 진행된다.

앞서 3-1상 이후 CRO를 교체했던 헬릭스미스는 이번 3-2상과 3-3상의 CRO는 동일하다고 설명했다. 3-2상 돌입 당시 헬릭스미스는 ‘PRA헬스 사이언스’를 새 CRO로 선정하며 별도 통증 임상 전문 기업 또한 선정할 것이라고 밝힌 바 있다.

3-3상의 대상 환자는 3-2상과 마찬가지로 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 환자 규모는 처음에 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다.

임상시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴 대학을 비롯하여 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다.

이번 임상 병행 결정에 대해 헬릭스미스는 FDA의 권고지침에 따른 것이라고 설명했다.

헬릭스미스 관계자는 “FDA로부터 3-3상을 오랜 기간 지속하면서 장기적으로 안전성과 유효성을 입증하면 좋겠다고 알려와 이와 같은 방식을 결정하게 됐다”고 말했다.

한편, 3-3상 프로토콜 제출 사실을 밝힌 뒤 16일 헬릭스미스의 주가는 강세를 보였다.

전날 종가 기준 5만1,200원이었던 헬릭스미스의 주가는 장 중 최고6만200원까지 치솟았다가 전날 대비 7.62% 오른 5만5,100원으로 장을 마쳤다. 이번 임상 결과에 대한 기대감이 반영된 것으로 보인다.

다만, 같은 날 핼릭스미스는 공시를 통해 투자유의사항을 알리며 투자에 대한 신중한 고려를 당부했다.

헬릭스미스는 “임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존한다”며 “투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바란다”고 알렸다.