젬백스앤카엘이 알츠하이머 신약으로 개발 중인 GV1001이 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료에 쓰인다. 이로써 현재까지 세 약물에 대한 총 10건의 코로나19 치료목적사용승인이 이뤄졌다.

식품의약품안전처는 지난 3일 칠곡경북대병원이 신청한 GV1001의 개인별 환자 대상 치료목적사용 2건을 승인했다. 대상질환은 코로나19로 칠곡경북대병원은 코로나19 환자 2명에 대해 GV1001을 투여하게 된다.

앞서 젬백스는 지난달 30일 GV1001의 코로나19 관련 특허를 출원했다고 발표한 바 있다. GV1001은 인간 염색체 말단에 위치한 텔로미어의 길이를 유지하는 효소인 텔로머라제 유래 펩타이드인데, 전임상 연구에서 코로나19로 인해 발생할 수 있는 사이토카인 폭풍을 막는 효과를 입증했다는 것이다.

젬백스는 알츠하이머 신약 임상을 진행 중인 GV1001이 항염/항산화, 세포보호, 항노화, 줄기세포 활성화 효과 등 다양한 기능을 지녀 코로나19에서도 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

치료목적사용승인은 다른 치료수단이 없고 생명을 위협하는 질환을 앓고 있는 환자에게 임상시험용의약품을 치료목적으로 사용할 수 있도록 하는 제도다. 2건의 GV1001 사용 승인으로 지금까지 국내에서 코로나19 치료를 위한 치료목적사용 승인 건수는 총 10건에 달한다.

이중 7건이 이뮨메드의 HzVSF로 서울대학교병원과 영남대학교병원, 충남대학교병원, 연세대 세브란스병원에서 각각 신청해 승인을 받았다. 이어 파미셀은 동종 중간엽 줄기세포 치료제 '셀그램-AKI'에 대해 다수 환자를 위한 치료목적사용승인을 받았다. 이 경우 최대 24명 코로나19 환자에게 셀그램-AKI를 투여할 수 있다.

다만 치료목적사용승인은 말 그대로 대안이 없는 질환을 가진 환자에게 새로운 치료기회를 제공하는 인도주의적 제도로 이 자체만으로 의약품의 효능과 안전성을 입증할 데이터로 사용하기 힘들다. 애초에 효능과 안전성을 평가하는 목적이 아니기 때문에 투여 약물을 통제하거나 대조군을 설정하지 않기 때문이다.

이 때문에 특히 개별 환자에 대한 치료목적사용승인은 전문의 소견서와 진단서, 동의서 등 간단한 자료만으로 신청이 가능하다. 이 경우 담당 주치의에게 의약품 사용에 대한 책임이 부여된다.