미국식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 환자 치료제에 신속허가를 받은 애브비 '벤클렉스타(성분명 베네토클락스)'가 확증 임상인 제3상 VIALE-A 연구에서 아자시티딘 병용요법으로 1차 유효성 평가변수인 전체생존기간(OS) 등을 조기 달성했다.

애브비는 최근 이전 치료 경험이 없고 집중 항암화학요법에 부적합한 AML 환자를 대상으로 한 VIALE-A(M15-656) 임상연구에서 '벤클렉스타+아자시티딘' 병용요법이 아자시티딘 단독 대비 전체생존기간(OS) 및 복합완전관해율(CR + CRi)을 통계적으로 유의하게 개선했다고 발표했다.

애브비는 독립데이터모니터링위원회(independent data monitoring committee, IDMC)의 권고와 사전 지정된 중간 분석 계획에 따라, 1차 중간 분석에서 긍정적인 유효성 결과를 보인 연구 결과가 조기에 보고될 예정이라고도 했다.

애브비는 해당 연구 데이터를 미국 FDA 및 세계 보건당국에 제출할 예정이며, 자세한 연구 결과는 추후 진행되는 학술대회에서 발표하거나 저널에 게재할 예정이다.

AML은 생존율이 매우 낮은 공격적이고 치료하기 어려운 혈액암 중 하나다. 치료법의 발전에도 불구하고 AML로 진단받은 환자의 5년 생존율은 약 28%에 불과하다. 또한 AML은 전형적으로 급격히 악화되며, 연령 및 동반 질환으로 인해 모든 환자가 집중 항암화학요법 치료를 받을 수 있는 게 아니기 때문에 치료옵션에 대한 미충족 수요가 큰 질환이다.

이에 벤클렉스타는 1/2상 연구에 근거해 지난 2018년 11월 미국 FDA로부터 '75세 이상이거나 집중 유도 항암화학요법 사용이 불가능한 동반 질환을 앓고 있는 AML 성인 환자 1차 치료에 아자시티딘 또는 데시타빈 또는 저용량 시타라빈 병용요법으로 신속허가를 받았다.

벤클렉스타는 또한 멕시코, 이스라엘, 푸에르토리코, 페루, 브라질, 러시아, 아르헨티나, 과테말라, 우루과이, 레바논, 바레인, 카자흐스탄, 파나마, 사우디 아라비아, 대만, 오스트레일리아, 카타르 및 아랍에미리트에서도 승인을 받았다. 이번 확증 임상시험인 VIALE-A 연구를 통해 허가를 확정지을 수 있게 된 것이다.

애브비 최고 의료 책임자이자 개발 부사장인 네일 갈라퍼(Neil Gallagher) 의학 박사는 "지난 30년간 집중 항암화학요법 혹은 골수이식을 받을 수 없거나 견뎌낼 수 없는 급성골수성백혈병 환자들에게는 치료방법이 거의 없었다"라며 "VIALE-A 연구의 긍정적인 결과는 이 환자들에서 베네토클락스와 아자시티딘 병용요법의 임상적 이점을 뒷받침하는 근거가 될 것"이라고 말했다.