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유전자 치료제 'SB-525', 혈우병 완치 가시화ASH 2019서 1/2상 임상 결과 발0표로 44주차 치료효과 유지 입증…화이자 3상 임상 주도
  • 김윤미 기자
  • 승인 2019.12.09 12:22
  • 최종 수정 2019.12.09 12:22
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화이자와 상가모가 공동 개발 중인 혈우병 A형 유전자 치료제 'SB-525'가 최근 미국혈액학회에서 임상 1/2상 연구 결과를 발표하며 44주차에 지속적인 치료효과를 입증했다.

이에 화이자가 'SB-525'의 3상 임상 프로그램을 주도하겠다고 공식 발표하고 나서, 혈우병 완치에 대한 기대가 한층 높아졌다.

지난 7일(현지시각) 미국 올랜도에서 개최된 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2019)에서 혈우병 A형 유전자 치료 후보물질 'SB-525'의 1/2상 임상인 Alta 연구의 44주차 데이터가 발표됐다.

'SB-525'는 상가모가 개발한 '재조합 아데노관련 바이러스(recombinant adeno-associated virus)' 유전자 치료법으로, 화이자는 2017년 5월 'SB-525'에 대한 라이센싱 계약을 체결하고 혈우병 A형 근본 치료제로 함께 개발해왔다.

Alta 연구는 중증 혈우병 A형 환자를 대상으로 'SB-525'의 내약성과 안전성을 평가하기 위해 평균 30세의 남성 환자 11명을 대상으로 진행됐으며, 'SB-525'는 해당 연구에서 내약성과 유효용량인 '3e13 vg/kg'에서의 지속적인 제8혈액응고인자 활성 효과를 입증했다.

이번 발표에 따르면, 3e13 vg/kg 용량 코호트군 5명의 환자 모두 'SB-525' 투여 후 5~7주 내 정상 수준의 제8혈액응고인자 활성에 도달했으며, 가장 먼저 치료 받은 2명은 44주차까지, 이후 투여한 3명의 환자들은 37주차까지 정상 수준을 유지하고 있는 것으로 나타났다.

또한 해당 코호트군에서는 출혈 사건이 보고되지 않았으며, 초기 예방요법 이후 예방적 대체요법도 필요로 하지 않았다.

Alta 연구의 책임연구자인 워싱턴 의과대학 바바라 콘클(Barbara Konkle) 박사는 "연구 결과 고용량 코호트군에서 5명의 환자 모두 빠른 시간 내 정상 수준의 제8혈액응고인자에 도달했으며, 출혈 사건이나 응고인자의 보충 없이 모든 환자들이 길게는 44주차까지 정상 범위를 유지했다는 데 대해 기쁘게 생각한다"며 "SB-525가 성공적인 혈우병 A형 유전자 치료제가 되기 위해선 출혈을 예방하고 정상적인 활동을 할 수 있는 제8혈액응고인자 수준을 지속적으로 유지하고 그와 동시에 안전성 프로파일을 유지하며, 이러한 결과가 장기적으로 지속되는지 여부를 판단하기 위해 이 환자들을 계속 추적해가는 것이 중요하다"고 말했다.

한편, 화이자는 지금부터 'SB-525'의 3상 임상을 주도한다는 계획이다. 상가모는 이미 화이자에 'SB-525' 제조 기술 이전을 마친 상태며, 2020년 1분기까지는 임상시험용 신약(Investigational New Drug, IND) 이전도 마무리할 계획이다.

미국 식품의약국(FDA)은 이미 Alta 임상시험 연구 결과를 토대로 'SB-525'를 중증 혈우병 A형 환자를 위한 '재생의학 첨단치료제(regenerative medicine advanced therapy, RMAT)'로 지정한 바 있다. RMAT로 지정된 치료제는 미국 FDA와의 조기 상호 소통 및 혁신치료제 지정, 신속 트랙 등의 모든 혜택을 누릴 수 있다.

김윤미 기자  kym@docdocdoc.co.kr

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