미국 국립보건원(NIH) 산하 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)가 메지온 글로벌 3상 임상시험 결과를 호평했다. 특히 폰탄 수술을 받은 환자들에겐 2차 지표였던 VO₂ at VAT(적정 수준 활동에서의 산소소비량)가 1차 지표였던 VO₂ max(최대 운동상태에서의 최대 산소소비량)보다 일상생활에서는 더 중요할 수 있다는 결론이 흥미로우며 환자들에게 더 도움이 될 수 있을 것이라는 게 NHLBI의 판단이다.

NHLBI 심혈관과학부 데이비드 고프 국장은 지난 17일(현지시간) 미국심장학회(AHA)와의 인터뷰에서 메지온의 단심실증 치료제 '유데나필'의 3상(FUEL Trial) 결과에 대해 "만족한다"는 견해를 밝혔다. NHLBI은 희귀의약품 프로그램에 따라 메지온의 이번 임상을 지원했다.

고프 국장은 "폰탄 수술은 선천적으로 단심실증으로 태어난 아이들이 받는 것인데, 이들은 수술 후 나이가 들면서 폐고혈압을 앓게 되고 일상적인 운동 능력, 나아가 생명에까지 지장을 받는다"면서 "이번 임상에서 환자들의 운동능력과 삶의 질을 향상시키고 가능하다면 폐고혈압을 줄임으로써 수명 연장까지 연구해볼 수 있는 지점을 발견하는 것을 기대했었는데 결과가 매우 고무적이었다"고 평했다.

고프 국장은 "이번 임상에서 1차 지표는 VO₂ max이었는데 임상 결과 간발의 차로 경계에 머물러 통계적으로 유의하지 못했다"고 말했다. FUEL 임상 톱 라인 결과에 따르면, 26주 시점에서 유데나필 복용군의 VO₂ max 값은 베이스라인 대비 3.2% 향상해 위약군인 0%보다 개선 효과를 보였지만, 통계학적 유의성은 달성하지 못했다.

고프 국장은 그러나 2차 지표인 VO₂ at VAT에 주목했다.

그는 "2차 지표가 흥미로운 점은 환자들의 일상생활에서는 더 중요할 수 있는 지표라는 것"이라며 "이 지표는 (환자들이) 탈진하는 시점(VO₂ max)이 아니라 오랫동안 유지할 수 있는 신체활동의 수준을 말한다"고 설명했다.

이어 "이 지표에서 복용군과 위약군의 차이가 상당히 컸으며 통계적으로 유의했다"고 덧붙였다.

그는 "물론 2차 지표이긴 하지만 유데나필의 폐고혈압을 줄이는 효과를 알고 있기 때문에 폰탄 수술을 받은 소아 및 청소년 환자들에게 진정으로 도움이 될 것으로 보인다"며 "현재 이들에게 적절한 치료제가 없다는 점에서 유데나필은 매우 유망한 약물이며 이번 임상을 지원할 수 있어 매우 기쁘다"고 전했다.