바이오젠이 지난 13일 초기 알츠하이머 치료제로 개발 중인 '아두카누맙'의 새로운 임상 분석 결과를 공개하고 미국식품의약국(FDA) 승인을 신청할 계획이라고 발표했다.

FDA 승인을 받을 경우, 아두카누맙은 알츠하이머의 인지 저하를 완화한 최초의 치료제이자 베타아밀로이드의 제거가 알츠하이머에 임상적 효과가 있다는 사실을 증명한 첫 번째 사례가 된다.

바이오젠의 이번 FDA 승인 신청 결정은 아두카누맙의 3상 임상인 EMERGE 연구와 ENGAGE 연구 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다. 두 연구는 각각 알츠하이머 환자 1,638명과 1,647명을 대상으로 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다.

다만 바이오젠은 두 임상연구에 대한 무용성 평가(futility analysis) 결과에 따라 지난 3월 두 임상을 모두 중단한 바 있다. 그러나 이후 기존 임상에 참여한 3,285명의 환자 중 18개월간 치료를 지속한 2,066명의 환자를 대상으로 대규모 데이터를 추가 확보한 결과, 아두카누맙이 알츠하이머 환자에서 임상적 저하를 통계적으로 유의하게 감소시키는 것이 입증된 것이다.

아두카누맙은 임상연구를 통해 뇌 속의 아밀로이드와 임상적 저하를 감소시키는 데 있어 용량의존적 효과를 보임에 따라, 약리적 및 임상적으로 활발하게 작용하는 것을 입증했다.

아두카누맙을 투여받은 환자들은 기억력, 언어, 방향감각 등 인지 및 기능에서 상당한 개선을 보였으며, 재정관리와 집안일(청소, 장보기, 세탁 등), 독립적인 외출활동 등 일상적인 생활에서 편익이 증가했다.

이번 임상연구 책임자이자 로체스터대학교 정신의학, 신경학 및 신경과학 교수인 안톤 포스타인슨(Anton Porsteinsson) 박사는 "이번 대규모 임상 데이터는 알츠하이머 치료제 3상 임상연구 최초로 베타 아밀로이드의 제거가 알츠하이머 환자의 인지 저하를 늦춘다는 것을 입증하면서, 의료계와 환자 및 가족들에게 새로운 희망을 안겨줬다"며 "알츠하이머 질환자들은 이 순간을 간절히 기다려왔다. 이번 발표를 현실로 만들기 위해 꾸준히 노력해 온 바이오젠과 의료계, 환자들 및 연구자들에게 찬사를 보낸다"고 말했다.

한편, 바이오젠은 FDA와의 협의를 바탕으로 2020년 초 바이오신약허가신청서(BLA)를 제출하고, 유럽과 일본 등 해외 각국의 규제 당국과도 협의를 계속해 나갈 계획이다. 제출 예정인 허가신청서에는 임상3상 연구에서 도출된 전체 데이터와 임상 1상 및 1b 상 데이터가 포함된다.

또 오는 12월 개최되는 알츠하이머임상시험학회(CTAD)에서 EMERGE 연구와 ENGAGE 연구의 새로운 분석 결과에 대해 상세히 발표할 계획이다.

바이오젠의 미셸 부나토스(Michel Vounatsos) 최고 경영자(CEO)는 "이번 발표를 통해 전세계 수천만 명에게 영향을 미치고 있는 치명적인 질환인 알츠하이머와의 싸움을 이어나갈 수 있게 됐다"며 "바이오젠이 알츠하이머의 증상을 완화시키는 최초의 치료제를 제공할 수 있기를 기대하며, 이번 분석 결과가 베타 아밀로이드를 표적으로 하는 접근법의 잠재력을 보여주는 계기가 될 것으로 생각한다"고 말했다.