JPMorgan 애널리스트, "월스트리트가 예상한 연매출 20억 달러 중 10억 달러도 힘들 것"

1회 투여에 25억원을 호가하며 전세계 최고가 신약으로 등극한 노바티스의 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 유전자 치료제 '졸젠스마'가 당초 예상보다 처방실적이 저조한 것으로 나타났다.

미국 의약전문지 피어스파마(FiercePharma)는 지난 24일(현지 시각) "JPMorgan 애널리스트가 SMA 전문의 26명을 대상으로 설문조사를 한 결과, 유전자 치료의 효능에 대한 우려로 '졸젠스마' 처방을 미뤄지고 있는 것으로 나타났다"고 보도했다.

보도에 따르면, JPMorgan 애널리스트는 "설문조사에 응답한 의사들은 신생 제1형 SMA 환자의 56%, 제2형 환자의 42%에서만 유전자 치료를 사용할 것이라고 밝혀 '블록버스터'의 기대를 충족시키기에는 처방 환자의 비율이 너무 적다"고 평가했다.

당초 '졸젠스마'의 연매출을 20억 달러까지 예상됐지만, 현재의 추이가 지속된다면 연매출 10억 달러 달성도 힘들어 보인다는 것이다.

애널리스트는 "설문에 참여한 의사들은 이미 21명의 환자에서 '졸젠스마'를 처방했으며, 연말까지 1형 SMA 환자의 17%에서 이를 사용할 것으로 기대하고 있다"며 "이를 환산하면 2019년 졸젠스마 매출은 3억 달러로(컨센서스 추정치 2억4,800만 달러) 예상된다"고 말했다.

피어스파마는 또 '졸젠스마'가 미국 식품의약국(FDA) 허가 과정에서 동물실험 단계 데이터 조작 및 유럽 3상 임상에서의 영아 사망 이슈가 연이어 터지며, 투자자들의 불안이 가중되고 있다고도 지적했다.

미국 FDA는 지난 8월 "노바티스가 졸젠스마의 미국 FDA 허가 과정에서 조작된 데이터를 숨기고, 이에 대한 보고를 미뤘다"고 발표하며 "노바티스가 이에 대한 민형사상 처벌을 받아야 할지에 대해 조사를 진행할 계획"이라고 밝힌 바 있다.

조작된 데이터는 동물실험 단계 데이터로 '졸젠스마'의 효능 및 안전성을 입증한 임상시험 평가는 변함이 없어 허가는 그대로 유지됐다.

그에 앞서 '졸젠스마'는 미국 허가 전인 4월 유럽에서 진행하고 있는 3상 임상연구에서 사망 사례가 보고되며, 투자자들의 우려에 불씨를 지폈다.

노바티스는 우려가 지속적으로 제기되자 지난 19일 '졸젠스마' 3상 임상들의 새로운 장기 데이터를 공식 발표했다.

'졸젠스마' 치료가 장기적으로 효과를 유지하고 있으며, 유럽 임상의 영아 사망이 치료와 관련이 없다는 것을 보여주기 위해 3상 임상인 STR1VE 연구와 START 연구의 장기 추적관찰 결과를 모두 공개한 것이다.

이 과정에서 노바티스는 "지난 3월 8일 STR1VE-EU 시험에서 발생한 사망은 검시관 보고에 따르면 직접적인 원인은 호흡기 감염으로 인한 저산소성 허혈성 뇌손상으로, 제1형 SMA가 호흡기 감염의 근본 원인으로 표시됐다"며 "중추신경계 염증이나 독성 혹는 치료 관련 뇌손상의 증거는 없었다"고 밝혔다.

즉, SMA 환자에서 호흡기 감염은 흔한 일로, 산소 공급이 제대로 되지 않아 발생한 뇌손상이지 '졸젠스마' 치료와 관련된 사망은 아니라는 것이다.

한편, 최근 로슈가 경구용 치료제 '리스디플람' 관련 괄목할 만한 2상 임상 데이터를 발표해, 이 제제가 SMA 치료제 시장에서 '졸젠스마'의 강력한 경쟁자로 떠오를 전망이다.

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