강스템바이오텍이 '퓨어스템AD(FURESTEM-AD)' 국내 3상 임상시험 결과 발표가 초읽기에 들어갔다.

연구결과는 연내 발표될 것으로 알려졌는데, 앞서 진행된 2상 3년 추적결과에서 긍정적인 결과를 얻었던 만큼 3상의 긍정적 결과에 대한 기대감도 높다.

2일 업계에 따르면 강스템바이오텍은 지난 6월 종료된 퓨어스템AD 3상 임상시험의 이중맹검을 해제하고 지난달 말부터 임상 참여 환자들에게 진약/위약 여부를 통보했다.

임상시험시 위약효과(Placebo effect) 등을 막기 위해 환자들에게 투여하고 있는 약의 진위를 밝히지 않는데, 이를 통보했다는 것은 임상시험 종료에 따른 결과 발표가 임박했음을 의미한다.

강스템바이오텍은 구체적인 데이터 분석을 통해 오는 12월 중으로 3상 결과를 발표할 것으로 알려졌다.

앞서 강스템바이오텍은 2상 및 2상 참여 환자들을 대상으로 한 3년 장기추적 결과에서 긍정적인 데이터를 얻은 바 있다. 이번 3상 임상은 2상에서 좋은 결과를 낸 고용량 줄기세포를 사용했다는 점에서 기대감이 높다.

지난 2013년부터 2015년까지 아토피피부염 환자를 대상으로 진행된 2a상 임상시험에서 퓨어스템AD는 저용량과 고용량군에서 모두 아토피 증상 지표가 베이스라인 대비 임상적으로 유의하게 개선됨을 확인했다.

2a상은 아토피피부염 중증도 지수(SCORAD)가 20 이상인 중등도 혹은 중증 환자를 각각 퓨어스템AD 저용량군(14명)과 고용량군(13명)으로 나누어 투여 후 2주 간격으로 안전성 및 유효성을 관찰했다. 고용량군 중 2명이 임상을 중단했으나 부작용과 관련되지 않았다.

12주째 되는 시점에서 저용량 및 고용량 투여군은 아토피피부염 증상을 평가하는 3가지 지표인 EASI(Eczema Area and Severity Index)·SCARAD(Scoring atopic dermatitis)·IGA(Investigator's Global Assessment) 점수가 베이스라인 대비 개선되는 효과를 보였다. 이같은 효과는 투약 2주 뒤부터 나타났다.

특히 줄기세포 투여량이 많은 고용량 군에서 효과가 더욱 뚜렷하게 보였다.

고용량군 중 6명(55%)이 12주차에 아토피증상 평가 지수인 EASI 점수가 절반으로 줄어드는 EASI-50에 도달했다. 그 중 3명은 병변 범위 및 중등도가 75% 이상 개선된 EASI-75에 도달하기도 했다.

고용량군에서 SCORAD 점수가 절반으로 낮아지는 SCORAD-50을 달성한 환자도 5명(45%)이었다.

가려움증 및 불면증도 12주차에 고용량군에서 각각 60%, 65% 감소했다. 퓨어스템AD 투여군에서 유의한 이상반응은 나타나지 않았다.

지난해 11월에는 2a상 환자들을 3년간(2015년 2월~2018년 2월) 장기추적한 결과가 발표됐다. 임상에 참여한 32명 환자 중 추적관찰이 가능한 14명 환자를 3년간 관찰한 결과, 아토피피부염 개선 효과가 투약 전 중등도에서 3년 후 경등도로 지속적으로 개선되고 있음을 확인했다. 특히 고용량군의 유지 효과가 더 뛰어났다. 3년 추적관찰에서도 퓨어스템AD와 관련된 심각한 이상반응은 나타나지 않았다.

이는 퓨어스템AD 단회투여로도 장기간 효과를 볼 수 있다는 점에서 의미가 크다.

2017년 12월부터 진행된 퓨어스템AD 3상 임상시험은 국내 중등도 이상 아토피 성인환자 197명을 2a상에서 사용한 고용량 투여군과 위약군으로 나누어 유효성 및 안전성을 평가했다. 강스템바이오텍은 오는 12월 중 3상 결과를 발표한 후 품목허가를 신청할 예정이다. 또 유럽에서도 임상시험을 진행한다는 계획을 갖고 있다.

퓨어스템AD가 허가를 받으면 세계 최초로 줄기세포를 이용한 아토피 치료제가 국내에서 나오게 되는 셈이다.

물론 강력한 경쟁상대인 듀피젠트와 대결을 펼쳐야 하는 것은 부담이다. 지난해 8월 출시된 듀피젠트 역시 중등도 및 중증의 아토피피부염 환자를 대상으로 한다. 대규모 3상 'SOLO'에서 듀피젠트 단독투여군 중 16주째 시점에 EASI-75에 도달한 비율이 48%에 달하는 등 높은 효과를 입증했다.

회사 측은 퓨어스템AD가 가격 및 편의성에서 경쟁력이 있을 것으로 보고 있다. 듀피젠트가 2주 간격으로 투여하는 반면, 퓨어스템AD는 1회만 투여하는 방식이다. 총 치료비용 측면에서도 부담이 적을 수밖에 없다는 것이다. 듀피젠트는 1회 주사 시 약 100만원으로 연간 2,000만원 이상의 치료비가 든다. 반면 퓨어스템AD는 1회 주사시 수백만원대로 책정될 것으로 전망된다.