크리스탈지노믹스가 개발 중인 표적 항암 신약 물질 'CG-745'가 지난 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

FDA는 췌장암 치료제로서 CG-745를 희귀의약품으로 지정했다. 분자 표적 항암제인 GC-745는 암세포에서만 발현되는 후성유전학 단백질 ‘HDAC’의 기능을 억제해 암세포의 명령체계를 약화시키거나 궤멸시킨다.

앞서 CG-745는 국내에서도 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 식품의약품안전처는 지난 2015년, 2018년에 각각 골수형성이상증후군과 추가로 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 치료의 3제 병용요법으로 CG-745를 개발단계 희귀의약품으로 지정했다.

현재 국내에서 CG-745 췌장암 2상 임상시험이 진행 중이며 지난 6월 환자 모집을 완료했다.

희귀의약품으로 지정되면 FDA 승인 심사와 판매에서 여러 혜택을 받게 된다. 개발비 세액공제, 신약 허가 심사비용 면제 등 재정적 혜택과 더불어 우선 심사(Priority Review) 신청권이 주어져 심사 기간을 단축할 수 있다. 시판 후에도 7년간 독점권이 부여된다.

이로써 올해 FDA 희귀의약품 지정을 받은 국산 신약 후보 물질은 총 5개다.