에스바이오메딕스의 자가세포 여드름치료제 큐어스킨주의 3상 조건부허가자료 제출 기한이 연장됐다.

식품의약품안전처가 지난 12일 공개한 중앙약사심의위원회 회의록에 따르면, 3상 조건부허가를 받은 자가세포 여드름치료제에 대해 허가자료제출 기한을 연장하기로 했다.

큐어스킨주는 지난 2010년 3상 조건부로 허가받은 치료제다. 2016년 시판 후 조사 증례수를 600례 이상에서 100례로 조정한 바 있다. 올해 초 공개된 중앙약심 회의록에 따르면, 3상 임상시험의 확증적 유효성 입증에 실패했다.

하지만 업체 측은 새로운 임상시험을 실시해 유효성을 입증하겠다며 3상 조건부 허가자료 제출 기한을 요청했다.

회의에 참석한 한 위원은 “자가 세포치료제이라는 점과 그간의 안전성 정보를 참고할 때 안전성에는 문제가 없는 것으로 판단된다. 다만, 추가로 실시하고자 하는 임상시험 수행 시 유효성 평가변수의 객관성 등은 추가 고려가 필요하다”고 했다.

또 다른 위원은 “허가 자료제출 기한 연장의 타당성에 동의한다. 해당 약물이 여드름 흉터 치료방법 중 하나임을 고려하면 공급 중단 시 환자가 치료법을 선택하는데 문제가 있을 수 있다”고 했다.

기존 임상시험에서 유효성을 확증 받지 못한 원인으로 꼽히는 밸리데이션에 대한 기준이 사전에 명확히 제시된다면 추가 임상을 실시해도 된다는 의견도 나왔다. 밸리데이션이란 특정한 공정, 방법, 설비, 시스템 등이 미리 설정한 판정기준에 맞는 결과를 일관되게 도출하는 것을 검증하고 문서화하는 것을 의미한다.

한 위원은 “기존 임상시험의 경우 평가와 관련한 밸리데이션 등이 임상시험계획에 명시되지 않았기 때문에 생긴 문제라고 생각한다. 새롭게 임상시험을 실시하는 경우 눈가림을 포함해 유효성 평가와 관련한 교육 및 밸리데이션의 구체적인 기준이 사전에 명확히 제시된다면 추가 임상시험을 진행해도 된다고 생각한다”고 했다.

위원들은 임상시험과 관련한 밸리데이션을 제대로 수행한다는 전제 하에 임상시험 추가실시를 인정하기로 했다.

중앙약심 위원장은 “임상시험의 신뢰성 문제로 다시 임상시험을 수행하도록 기회를 주는 경우, 다시 수행된 임상시험 결과를 신뢰하기 어렵다는 일부 의견이 있었으나 위원분들의 전반적 의견을 종합할 때 ‘3상 조건부 허가 자료제출 기한 연장의 타당성 여부’에 대해서는 타당한 것으로 의결한다”고 했다.

이어 “다만 새로운 임상시험 수행 시 임상시험계획에 눈가림 방법, 유효성 평가를 위한 교육, 밸리데이션, 가설 검증을 위한 충분한 대상자 수 산정 등 구체적 계획을 보완할 것을 권고한다”고 했다.