한미약품이 개발 중인 단장증후군 치료 바이오신약인 'HM15912' 이 미국에 이어 한국에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 1일 한미약품의 'HM15912'를 개발단계 희귀의약품으로 지정하고, 이미 희귀약으로 지정돼 있는 엘트롬보팍(Eltrombopag)의 적응증을 중증 재생불량성 빈혈환자의 1차 치료로 확대했다.

한미약품이 개발중인 'HM15912'는 바이오신약으로 주사제다. 랩스커버리 기술이 적용돼 있어 체내 지속성과 융모세포 성장촉진 효과로 단장증후군 환자의 삶의 질을 획기적으로 개선할 것으로 기대되는 약물이다.

단장증후군은 선천적 혹은 후천적으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

이미 희귀약으로 지정돼 있던 엘트롬보팍 경구제는 중증 재생불량성 빈혈 1차 치료 적응증을 추가했다.

엘트롬보팍은 ▲만성 C형 간염 환자에서 인터페론 기반 요법의 시작 및 유지를 위한 저혈소판증(투여 시작시 혈소판 수치가 75,000/㎕ 미만) 치료 ▲면역억제 요법이 충분한 반응을 보이지 않은 중증 재생불량성 빈혈치료에 쓰일 수 있으며 이번에 ▲면역억제요법과 병용해 중증 재생불량성 빈혈 환자의 1차 치료에도 쓰일 수 있게 됐다.