보건복지부가 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atropy, SMA) 치료제 '스핀라자(성분명 뉴시너센)'의 급여 신설을 위해 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시개정안을 행정예고했다.

지난 19일 행정예고한 고시개정안을 통해 복지부는 "스핀라자의 급여기준은 교과서, 임상진료지침, 임상문헌 등을 참조해 설정했고, 약제의 신중한 사용과 관리를 위해 사전 승인을 적용할 예정"이라고 밝혔다.

스핀라자는 '세부인정기준 및 방법 신설(안)'에 따라 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단을 받은 경우 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 경우 ▲영구적 인공호흡기주를 사용하고 있지 않는 경우를 모두 충족하면 요양급여를 인정한다. 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 했다.

평가방법은 ▲약 치료 시작 전 ▲도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 ▲매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해 투여 유지 여부를 평가하며, ▲영구적 인공호흡기주 사용이 필요한 경우 ▲운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못하는 경우에는 스핀라자 투여를 중단한다.

여기서 영구적 인공호흡기주 사용은 1일 16시간 이상, 연속 21일 이상 인공호흡기를 사용하는 경우를 말한다. 다만 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 영구적 인공호흡기를 사용하는 경우에서 제외한다.

운동기능의 유지 또는 개선은 각 환자의 SMA 유형에 따른 운동기능평가도구(HINE-2(Hammersmith Infant Neurological Exam Section 2) 또는 HFSME(Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded)를 사용하여 총점으로 평가한다.

복지부는 "스핀라자의 요양급여는 사전 신청하여 승인 받은 경우에 한하여 인정하며, 단 사전신청서 제출 후 즉시 투여하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급 인정한다"고 밝혔다.

또한 스핀라자는 식약처 허가사항에 따라 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의에 의해서만 투여해야 하며, 스핀라자의 사전승인을 위한 절차․방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하도록 했다.

스핀라자의 급여 시행 예정일은 4월 8일이며, 이 개정(안)에 대해 의견이 있는 단체 또는 개인은 오는 25일까지 의견(찬반여부와 그 사유, 근거 등)을 제출하면 된다.