한독(회장 김영진)이 세계 최초 먹는 파브리병 치료제 갈라포드(성분명 미갈라스타트)를 판매한다.

갈라폴드는 희귀대사질환 신약 개발기업인 미국 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)가 개발한 치료제로 순응 변이(amenable mutation)를 가진 파브리병 확진 환자에 사용 가능하다.

이틀에 한 번 복용하며 현재 미국과 유럽연합, 스위스, 호주, 캐나다, 이스라엘, 일본에서 판매 중이다.

갈라폴드는 국내에서 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 말 식품의약품안전처의 품목허가를 받았으며 올해 3월 1일부터 보험급여를 적용받게 됐다.

파브리병은 알파 갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A)라는 효소의 결핍으로 발생하는 희귀질환이다. 이 효소가 부족하면 다른 당지질들의 축적을 유발해 신체 내 다양한 세포의 기능 저하를 초래해 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증을 일으키고 심하면 사망에 이르게 된다.

한독 김영진 회장은 “파브리병 치료에 있어 15년 만에 선보이는 새로운 치료옵션이자 혁신적인 신약 갈라폴드를 국내에 도입할 수 있게 돼 매우 기쁘다”며 “앞으로 파브리병 환자의 보다 건강한 삶을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

아미커스 테라퓨틱스의 회장 및 최고경영자 브래들리 L. 켐벨(Bradley L. Campbell)은 “한독과 파트너십을 통해 순응 변이를 가진 한국 파브리병 환자들에게 또 다른 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”고 했다.