"임상계획은 타당하게 설계…제출된 자료 모두 검토 안 됐다" 주장

네이처셀(대표 라정찬)이 조인트스템의 조건부허가 타당성을 인정하지 않은 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회 심의결과에 이의신청을 고려하고 있다고 밝혔다.

지난 13일 중앙약심위는 조인트스템의 조건부 허가를 위해 회사가 제출한 임상시험 계획 및 결과를 심의하고 타당하지 않다고 결론내리고 16일 네이처셀에 이같은 결과를 통지했다.

이에 네이처셀 라정찬 대표는 회사 홈페이지를 통해 “실무부서와 회의를 거쳐 이의신청 절차 등 향후 대응방향에 대해 결정하겠다”고 했다.

조인트스템의 임상계획은 통계적 유의성을 검증하기에 적절했고, 효과가 충분치 않다는 중앙약심위 의견도 회사가 제출한 모든 자료를 검토하지 않은 데서 비롯됐다는 게 그의 주장이다.

라 대표는 “조인트스템 임상이 실패한 것이 아니다. 다만 국내 3상 조건부 품목허가 요건에 부합하지 않는다는 중앙약심위 의견이다”라면서 “이 의견은 규제 완화의 입법 취지와 맞지 않다고 생각한다”고 말했다.

중앙약심위 심의에서 조인트스템 임상계획은 조건부허가를 위한 확증시험과 전혀 유사하지 않은 작위적 기준에 따른 중간분석 결과이고, 미국 임상 표본수(시험군 13명)도 크게 부족한 것으로 평가됐다. 희귀질환이 아닌 골관절염 치료제 허가에 13명의 환자 수는 턱없이 모자라다는 것이다.

중앙약심위에 따르면 네이처셀은 지난해 사전검토 신청시 제출한 조인트스템의 국내 임상시험이 조건부 허가용으로 타당하지 않다는 결과가 나오자, 미국에서 진행 중인 K-L grade 3(중등도) 환자 대상 시험결과를 중간분석해 다시 이번 심의를 신청했다.

하지만 미국 임상 또한 부족한 표본수에도 불구, 임상적 퀄리티를 입증하지 못했다고 중앙약심위는 지적했다.

조인트스템이 제출한 MRI 평가지표에선 ‘질병진행’이 53.85%로 악화된 환자가 더 많았다. improvement(개선), no change(변화없음), progress(질병진행)로 된 이 평가지도 결과를 뒷받침할 객관적인 세부평가 기준 및 근거가 제출되지 않았다고 중앙약심위는 판단했다.

하지만 이번 임상설계는 조건부 품목허가와 부합하다는 게 라 대표의 주장이다.

대조군(6명 신비스크 투여)과의 비교에 있어 근거가 부족하다는 중앙약심위 지적에는 “대조군과 비교가 아닌 투여군에서 전후 비교로 통계적 유의성을 검증했다”고 했다.

나아가 조인트스템이 이번 임상으로 중증퇴행성 관절염의 근본적인 구조적 개선 가능성을 보였다고도 주장했다.

라 대표는 “조인트스템은 한국과 미국에서 3차례에 걸친 5개 병원의 임상을 통해 모두 일관적 경향으로서 좋은 효과를 확인했다”면서 “1차 효과지표인 WOMAC(골관절염증상지수)과 VAS(통증지수) 모두 90% 정도 환자에서 치료성공율을 보였고, 조인트스템 투여 6개월 후 MRI상으로 46.15% 환자의 연골이 재생되었으며, 1년 뒤에는 60% 이상 환자들의 연골이 재생되는 매우 의미 있는 결과를 나타냈다”고 했다.

라 대표는 또 “충분한 심의가 이뤄지도록 하기 위해 의견진술 기회를 요청했지만, 이뤄지지 않았다”고 덧붙였다.

한편 앞서 중앙약심위는 회사 의견으로 제출한 자료에 대해 모두 검토했다고 보고 위원 전원 반대로 회사 의견진술을 청취하지 않기로 결정한바 있다. 또한 회사에서 이의를 제기할 경우 재논의가 필요한지를 두고 ‘해당 없음’으로 의견을 모았다.

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