GC녹십자가 헌터증후군 치료제인 헌터라제(성분명 idursulfase beta)의 장기적 안전성 확인을 위해 추가 임상시험을 진행한다.

식품의약품안전처는 지난 19일 녹십자 헌터라제의 장기 안전성 및 유효성을 확인하기 위한 연장시험을 승인했다.

이번 임상시험은 지난 2016년에 결정된 헌터라제 3상 임상시험 중 PART1 임상의 연장이다.

헌터라제는 희귀난치질환인 헌터증후군 치료제로 유전자재조합 의약품이다.

지난 2012년에 3상 임상시험을 실시하는 조건으로 허가됐다.

당시 헌터증후군치료제로는 샤이어가 개발한 엘라프라제가 유일했으나 녹십자가 헌터라제를 개발하며 독점 구도를 깼다.

하지만 녹십자는 조건부 허가를 받았기 때문에 헌터라제 3상 임상시험을 실시해 임상데이터를 더 모아야 했다. 조건부 허가는 2상 임상시험 결과만으로 허가가 가능하다.

기존 1상 및 2상 임상시험에서 엘라프라제 대비 우월성을 보였으나 단독효과를 확인하기 위해서는 신규환자를 대상으로 3상 임상시험을 진행해야 한다.

그러나 헌터증후군이 주로 남자 아이에게 발생하는 질환이고 10만명에서 15만명 당 1명 꼴로 발생하기 때문에 환자를 모으기 어렵다는 문제가 있다.

때문에 지난 2016년 식약처는 중앙약사심의위원회를 열고 헌터라제 3상 임상시험을 두 가지(PART1과 PART2)로 나눠 진행할 것을 제시했다.

PART1 임상시험은 신규 헌터증후군 환자를 대상으로 이중눈가림, 무작위배정으로 진행하며, 그 결과를 엘라프라제 임상결과(위약군)와 비교한다. 신규환자모집이 어렵기 때문에 임상시험기간은 총 10년으로 설정됐다.

식약처는 PART2 임상시험은 PART1 임상시험 결과에 따라 중앙약심을 개최해 진행 여부를 결정할 예정이다.

이에 녹십자는 이 중 PART1 임상시험을 연장해 장기 안전성 및 유효성을 확인하기로 했다.

녹십자 관계자는 “헌터증후군 환자에게서 장기적으로 안전성을 평가하기 위해 해당 임상시험을 연장했다. PART1 임상시험은 여전히 진행 중”이라고 설명했다.

남미, 북아프리카, 인도 등 7개국에 수출되고 있는 헌터라제는 국내에서 200억원 가량의 매출을 기록했다.