사노피 젠자임이 최근 건강보험이 적용된 고셔병 경구용 치료제 세레델가(엘리글루스타트)의 복약편의성을 강조하고 나섰다.

사노피 젠자임은 지난 12일 노보텔 엠베서더 강남에서 세레델가 급여출시 기자간담회를 개최했다.

글루코실세라마이드 합성효소를 부분적으로 억제해 글루코실세라마이드(고셔병 환자에 축적되는 지방 성분)와 고셔 세포 생성을 감소시키는 세레델가는 지난해 11월부터 고셔병 성인환자 치료제로 건강보험이 적용(품목허가: 2015년)됐다.

대상은 CYP2D6 유전형 검사상 대사속도가 느린 환자(PM), 중간 수준인 환자(IM) 및 빠른 환자(EM)로서 1형 고셔병(GD1) 성인환자다.

고셔병은 글루코세레브로시다아제(glucocerebrosidase) 효소 결핍으로 발병하는 희귀 유전병으로 치료제는 주사를 통해 체내에 부족한 글루코세레브로시다아제 효소를 보충하는 효소대체요법(ERT)과 글루코세레브로시다아제가 분해해야 하는 기질(substrate) 생성을 감소시키는 기질감소치료제(SRT)가 있다.

사노피 젠자임이 앞서 출시한 세레자임(이미글루세라제)은 ERT, 세레델가는 SRT다.

이에 젠자임은 세레델가가 기존 ERT 치료환자에 대한 유지요법 및 1차 치료에서 모두 높은 효과를 보였다고 전했다.

이전 치료를 받지 않은 제1형 고셔병 성인환자를 대상으로 한 임상(ENGAGE)과 ERT 치료로 안정된 성인환자를 대상으로 한 임상(ENCORE)에서 모두 효능을 입증했다는 것이다.

연자로 참석한 예일대학교 의과대학 프라모드 K. 미스트리 교수는 "세레델가는 ERT 치료를 받은 환자뿐만 아니라 이전 치료경험이 없는 환자에게도 임상 및 통계적으로 유의미한 데이터를 보였다"면서 "기존 ERT 대비 비열등성을 입증했고, 참여환자의 98%가 편의성을 이유로 주사 제형보다 경구형 치료제를 선호하는 것으로 조사되기도 했다"고 했다.

그러면서 "세레델가는 1형 고셔병 환자의 90%가량에서 기질을 분해한다고 보면 된다"며 "세레델가는 증상완화에 효과적인 SRT"라고 덧붙였다.

세레델가 임상시험은 14년간 29개국에서 395명 환자가 참여해 진행됐다. 이에 장기 임상을 통해 SRT의 한계로 지적돼 온 효과 및 부작용 등에 대한 검증을 마쳤다는 게 회사의 기대다.