툴젠, 유전성 질병 및 난치병 치료 박차

유전자 가위 기술 전문기업인 툴젠이 Campylobacter Jejuni 균에서 유래한 바이러스 유전자치료 적합 CRISPR/Cas9 유전자 가위를 개발했다.

CRISPR/Cas9는 기존 유전자 가위기술보다 정교한 3세대 유전자가위 기술을 말한다.

해당 연구는 기초과학연구원, 서울대병원 김정훈 교수의 공동연구진에 의해 진행됐다고 툴젠은 전했다. 연구는 지난 21일자로 Nature Communications에 논문으로도 발표됐다.

회사에 따르면 이번 연구는 지금까지 발견된 CRISPR/Cas9 효소 중 가장 작은 유전자가위를 이용해 아데노부속바이러스(Adeno-associated virus, AAV) 기술과 접목할 수 있다는 가능성을 보였다.

기존에 사용되는 CRISPR/Cas9 효소의 크기 때문에 치료 기술 개발에 어려움을 겪었다는 게 회사의 설명이다.

툴젠은 "이번 연구를 바탕으로 눈과 간에 대한 유전성 질병 및 난치병에 대한 체내 유전자 교정 치료 프로그램을 개발하고 있다"고 전했다.

한편 툴젠은 유전자가위 기술을 바탕으로 질병 치료제 및 동식물 육종 등의 유전자 관련 응용 분야에서 사업을 영위하고 있는 바이오벤처로, 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국과 유럽을 비롯한 9개국에서 등록 및 심사가 이뤄지고 있고, 한국에선 지난해 특허가 등록됐다.

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