빠른 시장도입 필요성에도 불구하고 대체의약품이 없어 허가 기한이 사실상 일반 신약과 차이가 없는 희귀의약품에 대해 개선이 필요하다는 지적이 나왔다.

한 다국적제약사 의약품 허가 담당 임원은 지난 18일 식품의약품안전처 주최로 열린 ‘2017년 바이오의약품 정책 설명회’에서 “바이오의약품의 경우 안전성과 유효성 심사가 기준 및 시험방법이나 GMP와 연동이 돼 있어 (희귀의약품이라 하더라도) 실질적으로는 (처리기한이) 2주 정도 밖에 단축이 되지 않는다"며 "제도의 실효성이 의심스러운 상황”이라고 지적했다.

그는 "우선심사 등으로 희귀의약품 심사처리가 빨라지겠다는 기대를 했지만, 실제로는 우선 심사됐다는 느낌이 별로 없었다"면서 "제도적인 보완이 필요하다"고 했다.

그간 희귀의약품은 제조판매나 수입품목허가 신청 시 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 평가자료가 면제돼 왔다. 하지만 지난해 의약품 품질확보를 목적으로 평가자료를 제출하도록 약사법(의약품 등 안전에 관한 규칙)이 개정, 일부에서 허가지연에 대한 우려가 제기돼 왔다.

이에 식약처는 희귀의약품 지정요건(지정시 시장규모제한 기준 폐지, 허가 유효기간 연장 등) 개선과 더불어 GMP 제출자료 완화(GMP 평가를 위해선 3개 제조단위 제조실적 제출하지만, 희귀의약품은 1개로 축소) 등으로 희귀의약품을 우선적으로 신속히 심사해 출시를 앞당기겠다고 밝힌 바 있다.

하지만 업계에선 서로 영향을 미치지 않는 개별 허가제출 자료들이 연계돼 심사가 이뤄지면서 처리기한이 늦어지고 있다고 지적하고 있는 것.

이에 대해 식약처는 신속심사 대상이 많아 신속심사 대상 내에서도 우선심사 대상을 분류하는 등의 고민이 필요하다는 입장이다.

생물제제과 남경탁 연구관은 "희귀의약품도 기존 희귀의약품보다 개선된 의약품인지 등을 기준으로 카테고리를 분명히 하는 고민이 필요할 것 같다"면서 "사전검토 제도 등도 활용해 달라"고 했다.

사전검토 제도는 일부 제출된 자료에 대한 검토결과를 사전에 회신하는 것으로, 검토요청 분야에 대한 적합여부와 추가제출 자료범위를 알려준다.

남 연구관은 "(빠른 출시를 위해) 사전검토 툴을 통해 (안전성 평가 결과 등을) 먼저 받을 수 있도록 하고 있는데 실효성이 떨어지기 때문인지 몰라도 많이 활용되지 않고 있다"면서 "이런 툴과 시스템 개선을 위한 노력이 같이 가야 할 것 같다"고 했다.

당장 제도 개선을 추진하기보단 현재 법령 하에서 효율적인 운영을 고민해 나가겠다는 입장이다.

바이오생약국 이동희 국장은 "심사하는 입장에서 여러 가지 고려해야 될 사항이 많다보니 현실적인 어려움이 있다"며 "제도적 보완은 논의하고 검토는 해보겠지만 쉽지 않은 부분이 될 것 같다. 운영의 묘를 살려 (허가를) 더 빠르게 할 수 있는 방안도 찾아야 할 것"이라고 덧붙였다.